Tout sur FDA

Reflet plus que probable de notre méconnaissance de sa physiopathologie, l'éventail des approches thérapeutiques de la fibromyalgie est extrêmement large, constatation qui justifie pleinement les efforts d'une équipe américaine afin de mieux cerner les résultats des approches pharmacologiques les plus fréquemment proposées.

Ce 20/12/2021 est à marquer d'une pierre blanche dans la déjà longue histoire de la lutte contre le VIH. C'est en effet la date à laquelle la FDA a donné son feu vert à l'utilisation du cabotégravir comme première, et pour l'instant seule, option de PrEP en injection, une alternative bienvenue au traitement oral quotidien par TDF/FTC ou TAF/FTC qui donne un sérieux coup de pouce à l'élargissement du champ de la prévention du VIH.

Des chercheurs ont utilisé avec succès une technique récente d'édition de base d'ADN pour prolonger la durée de vie de souris conçues avec la variation génétique associée à la progéria, une maladie génétique rare qui provoque un vieillissement prématuré extrême chez les enfants.

Après la FDA, l'EMA autorise, à son tour, la mise sur le marché européen de la toute première formulation du dolutégravir en comprimés dispersibles dosés à 5mg et destinée exclusivement à la prise en charge du VIH chez les enfants de plus de 4 semaines et pesant au moins 3 kg.

Une étude américaine confirme l'efficacité de la thérapie à base de cellules souches mésenchymateuses à moduler la réponse immunitaire ou la réponse inflammatoire. Ce traitement pourrait donc être adapté aux patients Covid-19 développant un syndrome de détresse respiratoire aiguë, et plus largement, ceux atteints de maladies auto-immunes.

Chez les patients souffrant d'un syndrome d'apnée obstructive du sommeil (SAOS), la somnolence excessive constitue un symptôme fréquent, qui persiste parfois malgré la mise en place d'un traitement primaire du syndrome. Une étude randomisée de phase III incluant un retrait de traitement a évalué le solriamfétol.

Premier traitement dual anti-VIH, l'association l'association dolutégravir et rilpivirine a été récemment approuvée tant par la FDA que l'EMA mais uniquement comme option pour les changements de traitement (switch) chez les patients dont la charge virale est indétectable. Présentés dans le cadre de l'International AIDS Conference fin juillet à Amsterdam, les résultats intermédiaires, à 48 semaines, des études GEMINI 1 et 2 ouvrent la voie des stratégies d'allègement thérapeutique aussi aux patients naïfs de traitements ARV en démontrant pour la première fois la non infériorité d'une thérapie duale, associant dolutégravir et lamivudine, par rapport aux trithérapies classiques pour ce groupe de patients.

Pour la première fois, la FDA, l'agence de santé américaine, a autorisé la mise sur le marché d'un robot doté d'une intelligence artificielle capable de diagnostiquer une rétinopathie diabétique à partir de photos ... sans intervention d'un médecin spécialiste. L'algorithme tombe juste dans près de 90% des cas.

Plus d'un tiers des épileptiques sont pharmaco-résistants c'est-à-dire qu'ils présentent toujours des crises malgré deux traitements anti-épileptiques différents correctement dosés et bien suivis. Pour ces patients, et en attendant que l'arsenal thérapeutique se renouvelle, la chirurgie est une solution de choix mais qui demeure nettement sous-utilisée. Une étude récente, menée aux USA, montre que seuls 2 à 6% des candidats potentiels se voient proposer cette solution.

Composant non psychogène du cannabis, le cannabidiol a reçu, à l'unanimité, le soutien du comité d'examen de la FDA ce qui laisse augurer de son autorisation toute prochaine, fin juin semble-t-il, pour le traitement de deux formes d'épilepsie rares, particulièrement sérieuses et hautement résistantes à la thérapeutique classique. Retour sur les études qui soutiennent ce dossier à la FDA ainsi que sur les preuves cliniques actuellement disponibles sur la tolérance et l'absence de risque d'assuétude du cannabidiol.

Fort heureusement, seule une petite partie des patients sont infectés par une forme multi-résistante du VIH ne répondant pas aux traitements oraux actuellement disponibles. Pour ces patients, l'espoir d'une stabilisation renaît avec l'approbation récente par la FDA de l'ibalizumab, un inhibiteur post attachement du VIH administré par voie IV et à longue durée d'action.

On ne présente plus les résultats de l'étude EMPA-REG OUTCOME. Cette étude pivotale avait montré pour la première fois en 2015 qu'un inhibiteur de SGLT 2, l'empaglifozine réduisait de 38% la mortalité cardiovasculaire de patients diabétiques de type 2 à haut risque cardiovasculaire. Mais comment expliquer cet effet ?

Le 21 novembre 2017 aura marqué une nouvelle avancée majeure, très attendue par des millions de patients, dans le traitement de l'infection par le VIH. C'est en effet à cette date que l'association fixe de dolutégravir et de rilpivirine a obtenu son autorisation de mise sur le marché de la part de la FDA. Il s'agit de la première thérapie duale destinée au traitement d'entretien de patients infectés par le VIH dont l'infection est contrôlée depuis six mois au moins par une trithérapie classique.

Salford Lung Study (SLS) est en grande partie son enfant et c'est pourquoi il nous a semblé incontournable de rencontrer le Dr David Leather afin de mieux comprendre les raisons qui ont présidé à ce changement de cap, ce glissement, d'études cliniques randomisées traditionnelles, les fameuses phases III, vers des études en conditions de vie et de pratique réelle (Real World Study) pour évaluer d'emblée un nouveau médicament en voie d'approbation.

Une analyse de très grande envergure, partant sur un nombre conséquent d'études d'observation a été réalisée avec le soutien de l'US Department of Veterans Affairs dans le but d'évaluer les effets cliniques d'un traitement par le metformine chez des patients avec un diabète de type 2, associé à des pathologies qui ont longtemps constitué une contre-indication à l'utilisation de ce type de biguanide hypoglycémiant. Conclusion : cette approche thérapeutique apporte des bénéfices cliniques majeurs chez ce type de patients.

Bonne nouvelle pour les américains : malgré la réputation de 'malbouffe' généralisée qu'il est coutumier de leur attribuer, les statistiques indiquent que leurs taux de cholestérol total, de LDL-cholestérol et de triglycérides continuent à évoluer dans le bon sens. Et contrairement à ce que l'on pourrait penser, cette diminution globale des taux de lipides sériques n'est pas attribuable à un accroissement de la prise en charge médicamenteuse.

Partner content ViiV Healthcare

Lire l'article

Live from

Lire les articles

Online e-learning

Real-world treatment adherence and strict inclusion criteria used during RCTs can lead to several patient groups being underrepresented. Therefore, real-world data on DTG-based 2DRs are highly needed to be able to evaluate virologic and safety outcomes in these underrepresented patient groups.In this webinar, Dr. Nasreddine highlighted the outcomes of the BREACH DTG-based 2DR cohort, a retrospective, observational, multicenter study (n=10).Subsequently Prof. De Wit, Chair of the Belgian HIV Research Consortium BREACH, gave his clinical implications of these cohort data.Finally, Dr. De Scheerder provided a comprehensive overview of the real-world DTG/3TC data that are currently available beyond Belgium.

Take the course