Comirnaty ®
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Développé et approuvé en moins d'un an, Comirnaty est le premier vaccin protégeant contre le Covid-19. Cela a été rendu possible par l'application de la technologie de l'ARNm, qui s'appuie sur le travail de pionnier effectué au cours de la dernière décennie, et la collaboration fructueuse entre la science, l'industrie et les autorités d'enregistrement.Combinant les termes Covid-19, ARNm, communauté et immunité, le nom de marque Comirnaty symbolise la première approbation d'un vaccin à ARNm, ainsi que les efforts mondiaux conjoints qui l'ont rendu possible avec une précision et une efficacité sans précédent - avec la sécurité au premier plan. Idefirix est une protéase à cystéine recombinante, dérivée du Streptococcus pyogenes, qui clive rapidement les IgG et inhibe les principales réponses immunes médiées par le fragment Fc, telles que la cytotoxicité dépendante du complément et la cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps. Contrairement aux autres traitements utilisés en désimmunisation, une dose unique d'Idefirix inactive l'intégralité du pool intra- et extravasculaire d'IgG en quelques heures, convertissant des crossmatchs positifs en crossmatchs négatifs, et permettant une transplantation HLA incompatible. Idefirix est indiqué dans le traitement de désimmunisation des patients adultes hyperimmunisés en attente d'une transplantation rénale ayant un crossmatch positif envers un greffon disponible de donneur décédé. L'utilisation d'Idefirix doit être réservée aux patients ayant une probabilité faible d'être transplantés dans le cadre du système de répartition et d'attribution des greffons en vigueur, y compris dans le cadre des priorités et/ou programmes destinés aux patients hyperimmunisés. Idefirix est un " first-in-class ", et le seul traitement approuvé dans la désimmunisation actuellement disponible, qui procure une toute nouvelle option thérapeutique pour la transplantation rénale des patients hyperimmunisés. Givlaari® est indiqué pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus(1). Il s'agit de la première thérapie ARNi conjuguée GalNAc approuvée au monde et de la deuxième thérapie d'interférence ARN (ARNi) d'Alnylam à être approuvée en moins de deux ans. La PHA est une famille de maladies génétiques rares caractérisées par des crises neuroviscérales débilitantes et potentiellement mortelles et, pour certains patients, des manifestations chroniques qui ont un impact négatif sur le fonctionnement quotidien et la qualité de vie. La recherche interventionnelle dans l'AHP a montré que Givlaari réduisait considérablement le nombre d'attaques de porphyrie nécessitant des hospitalisations et des interventions urgentes(2). Givlaari agit en réduisant spécifiquement les niveaux élevés d'ARNm de l'acide aminolévulinique synthase 1 (ALAS1) dans le foie, entraînant une réduction des neurotoxines associées aux convulsions et autres manifestations de la maladie AHP. 1. SKP Givlaari, mei 2021. 2. Balwani M et al. ENVISION Investigators. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020 ; 382(24): 2289-2301. L'Adiponectine (ApN) est une hormone anti-inflammatoire et pro-myogénique. Nous avons étudié ses effets dans la myopathie de Duchenne (DMD), une maladie mortelle où la sévérité de l'inflammation musculaire couplée à l'atteinte de régénération cellulaire aggrave le pronostic. Nous avons montré que les taux circulants d'ApN sont diminués et que la correction de cette déficience par transgénèse atténue le phénotype dystrophique dans un modèle murin de la maladie. Toutefois, l'ApN a une structure tridimensionnelle complexe, ce qui limite son utilisation thérapeutique. L'AdipoRon est une petite molécule active par voie orale qui agit comme agoniste des récepteurs de l'ApN: elle a l'avantage d'être facilement produite et administrée. Notre dernière étude a mis en évidence les effets protecteurs extrêmement puissants de l'AdipoRon sur le muscle dystrophique, ouvrant ainsi de nouvelles pistes thérapeutiques pour combattre cette maladie dévastatrice. AI-Pathway Companion est une solution d'aide à la décision clinique marquée CE qui permet une prise en charge des soins personnalisée et standardisée pour les parcours de soins en oncologie, cardiologie et maladies infectieuses. La solution de prise de décision clinique intelligente vise à faciliter les décisions diagnostiques et thérapeutiques avec un objectif clair: améliorer les résultats pour les patients. Basé sur la NLP (Natural Language Processing), une forme innovante d'IA, AI pathway companion agrège, corrèle et visualise toutes les informations spécifiques au patient et à sa maladie dans un tableau de bord. Cela concerne à la fois les données structurées et les données non structurées. La solution affiche en un coup d'oeil l'historique clinique du patient, le statut actuel du patient, les images de diagnostic et les résultats des rapports pathologiques, permettant de travailler à partir d'un seul tableau de bord.