Vyndaqel®

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Vyndaqel® 61 mg a été approuvé le 17/02/2020 pour le traitement de l'amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (ATTR-CM). La dose recommandée est d'une gélule de Vyndaqel® 61 mg (tafamidis) par voie orale une fois par jour.Vyndaqel® est le premier et le seul médicament de fond indiqué pour le traitement de l'ATTR-CM. Tafamidis a été spécifiquement développé pour intervenir dans la pathogenèse de l'ATTR-CM en stabilisant le tétramère TTR et en empêchant d'autres dépôts d'amyloïde. L'ATTR-CM est une maladie rare, chronique, évolutive, débilitante et potentiellement mortelle. L'infiltration amyloïde cardiaque continue et l'accumulation de fibrilles d'ATTR dans le coeur entraînent un dysfonctionnement diastolique, une cardiomyopathie restrictive avec déclin progressif de la fonction systolique conduisant à des arythmies et à une insuffisance cardiaque. La plupart des patients décèdent de causes cardiaques, notamment la mort subite, l'insuffisance cardiaque congestive et l'infarctus du myocarde Zolgensma® (onasemnogenic abeparvovec) est la première thérapie génique pour la maladie neuromusculaire, l'amyotrophie spinale (SMA). Il est administré via une seule perfusion intraveineuse et est conçu pour produire la protéine SMN immédiatement et de manière durable en introduisant une copie auto-fonctionnante du gène SMN1 dans la cellule. Cela s'attaque à la véritable cause de la SMA. Les bébés atteints de SMA de type 1 traités avec Zolgensma® ont survécu à une espérance de vie historique sans avoir besoin d'un ventilateur. Avec un traitement précoce, des jalons fonctionnels normaux tels que s'asseoir, se tenir debout et aussi avaler et parler deviennent possibles. Sunrise® est un capteur de menton de trois grammes pour des tests cliniques complets du sommeil à domicile. En étudiant un nouveau biosignal à l'aide de l'intelligence artificielle, Sunrise fournit au médecin une mine d'informations comparable à celle obtenue lors d'une nuit d'hôpital et unique à un test à domicile: mesure du temps de sommeil exact, fragmentation du sommeil, effort respiratoire, etc. Les performances de Sunrise ont été validé dans plusieurs études cliniques. Il se compare favorablement et dans de nombreux cas surpasse les performances d'autres outils de diagnostic automatisés. Les experts s'accordent désormais sur le besoin d'une alternative aux tests de sommeil hospitaliers, dont la mise en oeuvre complexe et coûteuse pourrait retarder l'accès au diagnostic et aux soins pour les patients souffrant d'apnée du sommeil, une maladie aux conséquences graves si elle n'est pas traitée. La facilité d'utilisation de Sunrise tant pour le patient que pour le professionnel de santé en fait une option adaptée à la forte prévalence de cette maladie et permet des tests répétés sur plusieurs nuits, autre point clé soulevé par la communauté scientifique. Depuis sa fondation en 2010, la société belge BeWell Innovations est devenue une scale-up à succès spécialisée dans l'e-santé. Elle a développé sa propre plateforme de télésurveillance qui permet aux prestataires de soins de surveiller la santé des patients. Cela permet une utilisation plus efficace de la récupération et de la prévention en accordant une attention particulière au RGPD. De plus, la plus grande valeur ajoutée de cette technologie innovante est probablement son impact sur la qualité de vie des personnes atteintes de maladies chroniques. Grâce à BeWell, cette surveillance numérique peut également offrir un soutien précieux aux patients qui se sentent autrement seuls, en fonction des différentes trajectoires de soins intégrées dans le système. La technologie est maintenant utilisée avec succès dans divers hôpitaux belges et européens pour pouvoir suivre les patients en dehors de l'hôpital avec un lien DSE complet au sein de l'hôpital.