Le prix Galien 2021: les candidats

Les oestrogènes (E) sont associés à un risque accru de cancer du sein, de thromboembolie veineuse (TEV) et de dommages environnementaux. E4 est le premier E naturel à activité tissulaire sélective, produit par le foie foetal humain. E4 active les récepteurs nucléaires E (ER) a, mais antagonise la membrane E, alors que E classique active les deux. Par conséquent, l'E4 a un effet minime sur le foie et le sein. E4 se dégrade rapidement dans l'environnement sans impact écologique. En 2021, la FDA et l'EMA ont approuvé l'E4 en tant que nouvelle entité chimique, différente des autres E. Drovelis® contient 15 mg d'E4 et 3 mg de drospirénone, dans un régime 24/4. Contrairement aux OC classiques, l'hémostase/coagulation et les lipides sont peu modifiés. L'efficacité contraceptive est excellente (indice de Pearl 0,44). Le contrôle du cycle avec un bon schéma de saignement est identique à celui des OC les plus performants. Les données de la phase 3 montrent une sécurité optimale (1VTE en 35.000 cycles), un faible taux d'effets indésirables et une excellente tolérance. Evrysdi® (risdiplam) est le premier modificateur oral de l'épissage du pré-ARNm de la protéine de survie des motoneurones 2 (MSP2) développé par Roche, PTC Therapeutics Inc. et la Fondation SMA pour le traitement de la SMA1. Le mécanisme d'action est nouveau: il pénètre la barrière hémato-encéphalique et se distribue à la fois dans le système nerveux central (SNC) et les tissus périphériques2. Il répond aux besoins d'une maladie qui ne se limite pas au motoneurone, mais touche plusieurs systèmes. Il a fait l'objet du plus grand programme d'essais cliniques à ce jour dans le domaine de la SMA, impliquant des patients de différents types et degrés de gravité de la maladie, de la naissance à 60 ans. L'administration par voie orale devrait permettre une meilleure observance au cours de la maladie, et la population éligible au traitement est élargie pour inclure les personnes pour lesquelles les autres voies d'administration peuvent être restrictives ou impossibles. Le statut de médicament orphelin a été confirmé par le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) en mars 2021 sur la base du bénéfice cliniquement pertinent d'une meilleure efficacité par rapport au nusinersen (Spinraza®), suite à une comparaison indirecte qui a rapporté une amélioration de la survie et de la fonction motrice chez les patients de type 13,4. Evrysdi® a reçu le prix de la découverte de médicaments de l'année de la British Pharmacological Society et le prix de la découverte de médicaments de la Society for Medicines Research en 2021. Il est actuellement autorisé dans 75 pays et fait l'objet d'une évaluation dans 27 autres. Références sur demande La protonthérapie gagne en importance en oncologie. Dans cette forme de radiothérapie, les tumeurs sont irradiées par un faisceau de protons, et non par des photons comme dans la radiothérapie conventionnelle. La protonthérapie nécessite un investissement important pour la mise en place du centre de traitement, mais elle présente des avantages considérables. Le principal avantage de la protonthérapie est que les tissus sains situés derrière la tumeur peuvent être épargnés autant que possible, ce qui signifie que la charge radiologique globale est plus faible lors du traitement par protons. La charge de rayonnement dans les tissus sains est réduite, tandis que la dose dans la tumeur reste constante. Cela peut entraîner moins d'effets secondaires et un risque moindre de tumeurs secondaires. Aerial® d'Orfit Industries est un maillon important pour une irradiation précise (avantages dosimétriques) avec un confort maximal pour le patient. Grâce à la forme et à la composition uniques du plateau du divan Aerial, le patient peut être parfaitement positionné et immobilisé. La plupart des traitements des maladies chroniques nécessitent une administration quotidienne par injection, sans qu'aucune alternative ne soit disponible pour une administration non invasive, par exemple par voie orale. Je développe des nanomédicaments, des nanotransporteurs de peptides capables de pénétrer la barrière intestinale, pour améliorer la qualité de vie des patients. Toutes les alternatives à l'administration orale de peptides reposent sur l'augmentation de leur absorption. Mes recherches ont montré qu'il est possible de simuler l'induction de la sécrétion physiologique de ces peptides avec des nanoparticules lipidiques (comme le GLP-1 ou le GLP-2). Ainsi, non seulement nous obtenons des niveaux plasmatiques du peptide encapsulé, mais nous pouvons également secréter physiologiquement lesdits peptides. Comme plusieurs peptides sont à l'origine de diverses maladies chroniques (par exemple, le diabète de type 2, la colite ulcéreuse), cela représente une avancée exceptionnelle dans le traitement de ces maladies et l'amélioration de la vie des patients.