Le brexucabtagene autoleucel (Tecartus®, Gilead Sciences) est une nouvelle immunothérapie à base de cellules CAR-T indiquée pour le traitement de certains patients adultes atteints de lymphome à cellules du manteau (LCM) réfractaire ou en rechute ou de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) réfractaire ou en rechute. La substance active, le brexucabtagene autoleucel, consiste en lymphocytes T autologues génétiquement modifiés et s'administre par voie IV. Tecartus® a récemment été approuvé par l'EMA pour l'indication de LAL. Ce médicament orphelin est disponible en Belgique et remboursé depuis décembre 2022.

Également disponible (et remboursé) depuis fin 2022, le zanubrutinib (Brukinsa®, BeiGene) est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton. L'inhibiteur de la BTK est indiqué pour le traitement de patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström qui ont reçu au moins un traitement antérieur ou qui ne sont pas éligibles à une chimio-immunothérapie. Brukinsa® s'administre par voie orale à la posologie de 320 mg par jour (quatre gélules de 80 mg).

Vegzelma® (Celltrion Healthcare) est un nouveau biosimilaire d'Avastin®. La substance active, le bévacizumab, est un anticorps monoclonal qui se lie au facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF) et qui, de ce fait, inhibe la croissance des tumeurs. Fin 2022, la FDA a approuvé ce biosimilaire pour six types de cancer (côlon et rectum, sein, poumon, rein, ovaire et col de l'utérus). Le concentré pour solution à diluer pour perfusion (disponible en 100 mg/4 ml et en 400 mg/16 ml) est remboursé en Belgique depuis janvier 2023.

Vyxeos liposomal® (daunorubicine + cytarabine, Jazz Pharmaceuticals), une chimiothérapie sous forme de liposomes, est indiquée pour le traitement des patients adultes présentant une leucémie aiguë myéloblastique nouvellement diagnostiquée, secondaire à un traitement (LAM-t) ou une LAM avec anomalies associées aux myélodysplasies (LAM-MRC). Il s'agit d'une poudre (pour solution à diluer pour perfusion) dont la posologie est basée sur la surface corporelle (SC) du patient. Ce médicament orphelin ne bénéficie pas encore d'un remboursement en Belgique, mais il est mis à disposition dans le cadre d'un programme médical d'urgence.

Le pralsetinib (Gavreto®, Roche) est indiqué pour le traitement de patients adultes atteints d'un certain type de cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC), qui n'ont pas été précédemment traités par un inhibiteur de RET (REarranged during Transfection). Gavreto® s'administre sous la forme de gélules de 100 mg, à la dose recommandée de 400 mg. Le médicament est remboursé en Belgique depuis janvier.

Le sacituzumab govitecan (Trodelvy®, Gilead Sciences), également remboursé depuis janvier 2023, est indiqué pour le traitement des adultes atteints de cancer du sein triple négatif (TNBC) non résécable ou métastatique, ayant déjà reçu au moins deux traitements systémiques, dont au moins un pour une forme avancée de la maladie. Il s'agit d'une poudre pour solution à diluer pour perfusion intraveineuse, qui s'administre une fois par semaine à la dose de 10 mg/kg de poids corporel.

La FDA a dernièrement approuvé la toute première thérapie génique, Adstiladrin® (dont la substance active est le nadofaragene firadenovec-vncg), pour une forme à haut risque de cancer de la vessie non musculo-invasif (c.-à-d. carcinome in situ, avec ou sans tumeurs papillaires, sensible à un traitement par BCG). À ce jour, il existe peu d'options de traitement efficaces pour ce groupe de patients. La société pharmaceutique Ferring prévoit qu'Adstiladrin® sera disponible sur le marché (américain) d'ici la mi-2023.

Sources : EMA, FDA, AFMPS, CBIP

Le brexucabtagene autoleucel (Tecartus®, Gilead Sciences) est une nouvelle immunothérapie à base de cellules CAR-T indiquée pour le traitement de certains patients adultes atteints de lymphome à cellules du manteau (LCM) réfractaire ou en rechute ou de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) réfractaire ou en rechute. La substance active, le brexucabtagene autoleucel, consiste en lymphocytes T autologues génétiquement modifiés et s'administre par voie IV. Tecartus® a récemment été approuvé par l'EMA pour l'indication de LAL. Ce médicament orphelin est disponible en Belgique et remboursé depuis décembre 2022.Également disponible (et remboursé) depuis fin 2022, le zanubrutinib (Brukinsa®, BeiGene) est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton. L'inhibiteur de la BTK est indiqué pour le traitement de patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström qui ont reçu au moins un traitement antérieur ou qui ne sont pas éligibles à une chimio-immunothérapie. Brukinsa® s'administre par voie orale à la posologie de 320 mg par jour (quatre gélules de 80 mg). Vegzelma® (Celltrion Healthcare) est un nouveau biosimilaire d'Avastin®. La substance active, le bévacizumab, est un anticorps monoclonal qui se lie au facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF) et qui, de ce fait, inhibe la croissance des tumeurs. Fin 2022, la FDA a approuvé ce biosimilaire pour six types de cancer (côlon et rectum, sein, poumon, rein, ovaire et col de l'utérus). Le concentré pour solution à diluer pour perfusion (disponible en 100 mg/4 ml et en 400 mg/16 ml) est remboursé en Belgique depuis janvier 2023. Vyxeos liposomal® (daunorubicine + cytarabine, Jazz Pharmaceuticals), une chimiothérapie sous forme de liposomes, est indiquée pour le traitement des patients adultes présentant une leucémie aiguë myéloblastique nouvellement diagnostiquée, secondaire à un traitement (LAM-t) ou une LAM avec anomalies associées aux myélodysplasies (LAM-MRC). Il s'agit d'une poudre (pour solution à diluer pour perfusion) dont la posologie est basée sur la surface corporelle (SC) du patient. Ce médicament orphelin ne bénéficie pas encore d'un remboursement en Belgique, mais il est mis à disposition dans le cadre d'un programme médical d'urgence. Le pralsetinib (Gavreto®, Roche) est indiqué pour le traitement de patients adultes atteints d'un certain type de cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC), qui n'ont pas été précédemment traités par un inhibiteur de RET (REarranged during Transfection). Gavreto® s'administre sous la forme de gélules de 100 mg, à la dose recommandée de 400 mg. Le médicament est remboursé en Belgique depuis janvier.Le sacituzumab govitecan (Trodelvy®, Gilead Sciences), également remboursé depuis janvier 2023, est indiqué pour le traitement des adultes atteints de cancer du sein triple négatif (TNBC) non résécable ou métastatique, ayant déjà reçu au moins deux traitements systémiques, dont au moins un pour une forme avancée de la maladie. Il s'agit d'une poudre pour solution à diluer pour perfusion intraveineuse, qui s'administre une fois par semaine à la dose de 10 mg/kg de poids corporel. La FDA a dernièrement approuvé la toute première thérapie génique, Adstiladrin® (dont la substance active est le nadofaragene firadenovec-vncg), pour une forme à haut risque de cancer de la vessie non musculo-invasif (c.-à-d. carcinome in situ, avec ou sans tumeurs papillaires, sensible à un traitement par BCG). À ce jour, il existe peu d'options de traitement efficaces pour ce groupe de patients. La société pharmaceutique Ferring prévoit qu'Adstiladrin® sera disponible sur le marché (américain) d'ici la mi-2023. Sources : EMA, FDA, AFMPS, CBIP