En 2011 déjà, le Pr Dr E. Tiacci (CHU de Perugia) décrivait la mutation BRAF de la kinase V600E comme étant la cause génétique de la leucémie à tricholeucocytes (LT) dans un article paru dans le New England Journal. Une étude de phase II, publiée en 2015, avec le vemurafenib per os (un inhibiteur de BRAF) chez 26 patients récidivants / réfractaires, a montré une réponse totale de 96 %, dont 35 % de rémissions complètes (RC). Malgré tout, il restait des cellules LT dans la moelle osseuse - y compris chez des patients ayant atteint une rémission complète - et la médiane du temps jusqu'à la récidive restait limitée à 9 mois chez tous les répondeurs.
