Les critères de remboursement belges limitent l'indemnisation du séquençage de nouvelle génération (next generation sequencing, NGS) à un panel " hot-spot " par type de tumeur, composé par une commission spécialisée (ComPerMed). En situation réelle, le NGS est impossible à réaliser s'il n'y pas de remboursement pour le type de tumeur ou s'il n'y a pas assez de tissu disponible.
L'étude GeNeo a comparé la plus-value d'un vaste panel NGS agnostique à l'approche belge restrictive. Le panel de CGP de la Foundation Medicine (FM) interroge un grand ensemble de gènes qui couvre les altérations cliniquement pertinentes, tant les mutations, réarrangements, fusions, amplifications que l'instabilité microsatellitaire et la charge tumorale mutationnelle (tumor mutation burden, TMB). La BSMO a conduit cette étude avec Sciensano, Roche Pharma AG et la Foundation Medicine.
L'investigateur principal, le Dr Phillippe Aftimos, en a présenté les premiers résultats. Cette étude de phase 4 a inclus 1 000 patients atteints de tumeurs solides éligibles à un traitement pour évaluer la plus-value du panel FM sur le tissu (n = 904) ou, en l'absence de tissu tumoral disponible, sur le sang (n = 96) par rapport au panel NGS de routine appliqué en Belgique.
L'étude a montré que le test FM était réalisable sur le plan pratique. L'échec technique de l'analyse était rare (< 7 %) et le comité des tumeurs en oncologie moléculaire (molecular tumor board, MTB) national a discuté > 90 % (n = 918) des résultats des tests demandés.
Le rapport du MTB était disponible dans un intervalle de temps cliniquement acceptable, à savoir < 37 semaines pour > 80 % des patients. Dans 63 % des cas, le MBT a recommandé un traitement sur la base d'une altération moléculaire disponible dans la base de données OncoKb1.
Les résultats du test FM ont entraîné l'accès d'un plus grand nombre de patients à une thérapie moléculaire et/ou à une immunothérapie sur la base de résultats génomiques. Le CGP a détecté une ou plusieurs altérations utiles supplémentaires chez > 75 % des patients atteints de tumeurs du poumon, du cerveau et de l'ovaire. Le panel FM a également apporté un bénéfice significatif dans d'autres tumeurs fréquentes (sein, côlon-rectum, peau, pancréas), primitives inconnues et rares. Le gain s'est également manifesté pour les patients chez qui le NGS n'était pas effectué en routine, généralement en l'absence d'indication de remboursement, et chez qui l'analyse était réalisée sur le sang.
Le Dr Aftimos a observé que, certes après un suivi de courte durée, seuls 23 % des demandeurs avaient suivi les recommandations de traitement du MTB. La disponibilité des médicaments proposés est l'un des obstacles auxquels la BSMO cherche à trouver une solution par le biais d'études (GeNeo 2) et de concertations avec les firmes pharmaceutiques.
1 Chakravarty, D. et al. JCO Precis. Oncol. 1-16 (2017)
L'étude GeNeo a comparé la plus-value d'un vaste panel NGS agnostique à l'approche belge restrictive. Le panel de CGP de la Foundation Medicine (FM) interroge un grand ensemble de gènes qui couvre les altérations cliniquement pertinentes, tant les mutations, réarrangements, fusions, amplifications que l'instabilité microsatellitaire et la charge tumorale mutationnelle (tumor mutation burden, TMB). La BSMO a conduit cette étude avec Sciensano, Roche Pharma AG et la Foundation Medicine. L'investigateur principal, le Dr Phillippe Aftimos, en a présenté les premiers résultats. Cette étude de phase 4 a inclus 1 000 patients atteints de tumeurs solides éligibles à un traitement pour évaluer la plus-value du panel FM sur le tissu (n = 904) ou, en l'absence de tissu tumoral disponible, sur le sang (n = 96) par rapport au panel NGS de routine appliqué en Belgique. L'étude a montré que le test FM était réalisable sur le plan pratique. L'échec technique de l'analyse était rare (< 7 %) et le comité des tumeurs en oncologie moléculaire (molecular tumor board, MTB) national a discuté > 90 % (n = 918) des résultats des tests demandés. Le rapport du MTB était disponible dans un intervalle de temps cliniquement acceptable, à savoir < 37 semaines pour > 80 % des patients. Dans 63 % des cas, le MBT a recommandé un traitement sur la base d'une altération moléculaire disponible dans la base de données OncoKb1.Les résultats du test FM ont entraîné l'accès d'un plus grand nombre de patients à une thérapie moléculaire et/ou à une immunothérapie sur la base de résultats génomiques. Le CGP a détecté une ou plusieurs altérations utiles supplémentaires chez > 75 % des patients atteints de tumeurs du poumon, du cerveau et de l'ovaire. Le panel FM a également apporté un bénéfice significatif dans d'autres tumeurs fréquentes (sein, côlon-rectum, peau, pancréas), primitives inconnues et rares. Le gain s'est également manifesté pour les patients chez qui le NGS n'était pas effectué en routine, généralement en l'absence d'indication de remboursement, et chez qui l'analyse était réalisée sur le sang.Le Dr Aftimos a observé que, certes après un suivi de courte durée, seuls 23 % des demandeurs avaient suivi les recommandations de traitement du MTB. La disponibilité des médicaments proposés est l'un des obstacles auxquels la BSMO cherche à trouver une solution par le biais d'études (GeNeo 2) et de concertations avec les firmes pharmaceutiques.1 Chakravarty, D. et al. JCO Precis. Oncol. 1-16 (2017)
