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Parmi les 31 patients inscrits dans les cohortes d'escalade de dose, aucun effet toxique dose-limitant n'est survenu aux doses évaluées. 222 patients supplémentaires ont ensuite été traités dans cinq cohortes d'expansion. Les événements indésirables les plus communs ont été une diarrhée, des éruptions cutanées, des nausées et une perte d'appétit. Le taux global de réponses tumorales objectives a été de 51% (IC 95% = 45% -58%). Parmi 127 patients EGFR T790M positifs qui ont pu être évalués pour la réponse, le taux de réponse était de 61% (IC 95% = 52% -70%). En revanche, parmi les 61 patients sans EGFR T790M qui ont pu être évalués pour la réponse, le taux de réponse était de 21% (IC 95% = 12% -34%). La médiane de survie sans progression était de 9,6 mois (IC à 95% = 8,3 à non atteinte) chez les patients T790M-EGFR positifs et 2,8 mois (IC à 95% = 2,1 à 4,3) chez les patients EGFR T790M négatifs. Selon les auteurs de l'article, l'efficacité de AZD9291 couplée à son profil de sécurité offre l'occasion d'étudier des stratégies de traitements combinés pour améliorer encore les résultats cliniques chez les patients atteints d'un NSCLC présentant une résistance aux inhibiteurs de la tyrosine kinase.