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Les progrès ont toujours été à la traîne par rapport aux résultats obtenus dans le cas de cancers plus courants. Cependant, cinq études majeures ont révélé des progrès significatifs, faisant de cette année une année remarquable pour les avancées dans certains cancers rares.Voici les cinq études en question:1. Une nouvelle combinaison de thérapies ciblées pour une forme rare de cancer de la thyroïde difficile à traiter a produit des réponses chez plus des deux tiers des patients.2. Le sorafénib est devenu le premier traitement à améliorer la survie sans progression chez les patients porteurs d'une tumeur desmoïde, une forme rare de sarcome.3. Un nouveau traitement radioactif qui cible les cellules malignes, le lutétium-177 (177 Lu) -dotatete, a pour effet de réduire de 79% le risque de progression de la maladie ou de décès chez les patients présentant une tumeur neuroendocrine de l'intestin moyen positive aux récepteurs de somatostatine, par rapport au traitement standard.4. Le trastuzumab, traitement standard du cancer du sein positif au récepteur de facteur de croissance épidermique humain (HER2), a significativement ralenti la progression du carcinome séreux utérin HER2-positif.5. Le pexidartinib, inhibiteur du facteur 1 stimulant les colonies (CSF-1), administré aux patients porteurs d'un cancer rare des articulations appelé tumeur à cellules géantes ténosynoviales a montré un taux de réponse global de 39,3% chez les patients ayant pris l'inhibiteur (pexidartinib) vs 0% chez les patients ayant reçu un placebo.Ces progrès dans les cancers rares peuvent être attribués, en partie, aux efforts continus de plusieurs initiatives majeures parrainées et dirigées par les National Institutes of Health (NIH), dont le Cancer Genome Atlas (TCGA). La caractérisation systématique par TCGA d'une large gamme de tumeurs a permis de cibler efficacement les voies activées. Le financement futur de ces efforts et d'autres efforts similaires est essentiel pour accélérer les progrès dans les cancers rares.Un rapport complet et détaillé est repris dans les deux références ci-dessous : un article du Journal of Clinical Oncology d'une part et le rapport officiel d'autre part.http://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.18.02037; https://www.asco.org/sites/new-www.asco.org/files/content-files/research-and-progress/documents/2019-CCA-full-Report.pdf