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Cette étude de non-infériorité de phase 3, internationale (France, Allemagne, Hongrie, Italie et Pologne), randomisée, en ouvert, a été menée dans 31 centres. Avant la greffe, 221 patients ont été traités par tréosulfan (10 g/m2 de tréosulfan par voie intraveineuse par jour, administrés sous forme d'une perfusion de 2 heures pendant 3 jours, à savoir les jours ‑4 à ‑2) et 240 patients ont été traités par busulfan (0,8 mg/kg de busulfan administré sous forme d'une perfusion de 2 heures à intervalles de 6 heures, les jours ‑4 et ‑3). Les deux groupes ont également reçu 30 mg/m2 de fludarabine par voie intraveineuse, chaque jour pendant 5 jours (jours ‑6 à ‑2).Le suivi médian était de 15,4 mois (EI 8,8‑23,6) pour le groupe ayant reçu le tréosulfan et de 17,4 mois (6,3‑23,4) pour le groupe ayant reçu le busulfan. Deux ans après la HSCT, la survie sans événement était de 64,0 % (IC 95 % 56,0‑70,9) pour le tréosulfan, contre 50,4 % (42,8‑57,5 ; valeur p unilatérale < 0,0001 pour la non-infériorité) pour le busulfan (HR 0,65 [IC 95 % 0,47‑0,90]).La survie globale à deux ans (HR 0,61 (IC 95 % 0,42‑0,88) ; p = 0,0082) et la mortalité liée à la greffe (HR 0,54 (IC 95 % 0,32‑0,91) ; p = 0,020) étaient toutes deux meilleures dans le groupe ayant reçu le tréosulfan, par rapport au groupe ayant reçu le busulfan. On ne retient aucune différence entre les deux groupes de traitement en ce qui concerne la survenue d'une récidive ou d'une progression après la HSCT (HR 0,87 (IC 95 % 0,59‑1,30) ; p = 0,50).En ce qui concerne les effets indésirables, on note une fréquence comparable en ce qui concerne les effets indésirables aigus (tous grades confondus) dans les deux groupes. Une adaptation de la dose ou l'arrêt du traitement en raison de la médication n'a été nécessaire dans aucun cas.En ce qui concerne la gravité (grade 3 ou supérieur) des effets indésirables, aucune différence n'a été observée entre les deux groupes. La proportion de patients présentant des effets indésirables graves était faible dans les deux groupes (18 [8 %] patients dans le groupe ayant reçu le tréosulfan et 17 [7 %] patients dans le groupe ayant reçu le busulfan). La mucosite (grade 3 ou supérieur) était comparable dans les deux groupes (busulfan : 18 [7,5 %] des 240 patients ; tréosulfan : 10 [4,5 %] des 221 patients).Les effets indésirables graves les plus fréquemment rapportés étaient des résultats sanguins anormaux (33 [15 %] des 221 patients dans le groupe ayant reçu le tréosulfan contre 35 [15 %] des 240 patients dans le groupe ayant reçu le busulfan) et des problèmes gastro-intestinaux (24 [11 %] patients contre 39 [16 %] patients). La plupart des causes de décès étaient liées à la greffe.Beelen, D.W., Trensche, R., Stelljes, M.: Treosulfan or busulfan plus fludarabine as conditioning treatment before allogeneic haemopoietic stem cell transplantation for older patients with acute myeloid leukaemia or myelodysplastic syndrome (MC-FludT.14/L): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial. Lancet Haematol 2020; 7: e28-39. Publié en ligne le 9 octobre 2019. https://doi.org/10.1016/ S2352-3026(19)30157-7