...
Après 25 semaines, on a noté, selon les critères RECIST, une réponse complète ou partielle chez 39 % (24 sur 61) des patients du groupe pexidartinib contre 0 % dans le groupe placebo (différence absolue 39 % [IC à 95 % 27-52] ; p < 0,0001). Selon le score du volume tumoral, une réponse complète ou partielle a été constatée après 25 semaines chez 56 % des patients (34 sur 61) traités par pexidartinib, contre 0 % (0 sur 59) des patients sous placebo (différence absolue 56 %, IC à 95 % 42-68 ; p < 0,0001). En outre, après un suivi médian de 6 mois, on n'a noté aucune progression chez les patients ayant présenté une réponse à la semaine 25.Des effets indésirables liés au traitement, quel qu'en soit le grade, sont survenus chez 60 (98 %) des 61 patients traités par pexidartinib et 55 (93 %) des 59 patients ayant reçu le placebo. Des effets indésirables de grade 3 ou 4 sont survenus chez 27 patients (44 %) traités par pexidartinib et 7 patients (12 %) traités par placebo. Les effets indésirables de grade 3 ou 4 les plus courants, qui sont survenus plus fréquemment dans le groupe pexidartinib, étaient une élévation du taux d'aspartate aminotransférases, d'alanine aminotransférases et de phosphatases alcalines, ainsi que de l'hypertension. Des modifications de la couleur des cheveux (dues à la pigmentation) étaient aussi notablement plus fréquentes dans le groupe pexidartinib.Une interruption du traitement ou une diminution de la dose pour cause d'effets indésirables a été nécessaire chez 23 (38 %) des 61 patients du groupe pexidartinib et 6 (10 %) des 59 patients du groupe placebo ; ceci était principalement imputable à des effets indésirables hépatiques consistant en une élévation des aspartate aminotransférases et des alanine aminotransférases, ou une hépatotoxicité cholestatique dans le groupe pexidartinib. En définitive, seuls 8 (13 %) des 61 patients ont dû interrompre complètement le pexidartinib en raison d'effets indésirables. Il s'agissait de problèmes hépatiques chez 7 patients.Compte tenu de ces résultats prometteurs, par ailleurs associés à un profil d'effets indésirables acceptable, le pexidartinib est une option thérapeutique possible pour les patients souffrant d'une tumeur ténosynoviale à cellules géantes, lorsqu'une résection chirurgicale n'est pas possible.Tap, W.D., Gelderblom, H., Palmerini, E. et al: Pexidartinib versus placebo for advanced tenosynovial giant cell tumour (ENLIVEN): a randomised phase 3 trial. Lancet 2019; 394: 478-87. Published Online June 19, 2019. http://dx.doi.org/10.1016/ S0140-6736(19)30764-0