ASH 2021: LAM avec mutation d'IDH1, une première ligne plus sûre

Le critère principal était la survie sans événement (absence de réponse complète à la semaine 24, rechute après rémission et décès toutes causes). Les taux de réponse tumorale et la survie globale constituaient les principaux critères secondaires. Le recrutement de cette étude a été arrêté prématurément après randomisation de 146 patients (IVO/AZA 72 et AZA/PBO 74) en raison de la mise en évidence de différences statistiquement et surtout cliniquement significatives favorisant clairement le bras IVO/AZA tant pour le critère principal (HR 0,33 avec notamment un taux de réponse complète à 24 semaines près de 4 fois supérieur 37,5% vs 10,8%) que pour la survie globale (HR 0,44 soit 24,0 mois vs 7,9 mois) et le taux de réponses objectives (62,5% vs 18,9%). De plus, contrairement à ce qui avait été observé avec l'association vénétoclax +AZA (étude VIALE-A DOI: 10.1056/NEJMoa2012971), l'ajout de l'IVO à l'AZA n'a pas entrainé de surcroît de toxicité, il a même été observé une moindre incidence d'infections de grade 2 à 4 dans le bras IVO/AZA 28,2% vs 49,3% dans le bras AZA/PBO. Tout cela fait conclure que l'association IVO/AZA est à considérer comme un possible traitement de référence pour les sujets atteints de LAM avec mutation d'IDH1, qui sont inéligibles à une chimiothérapie intensive.D'après la présentation d'Hartmut Döhner, ASH 2021.