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L'étude en question a inclus 22 patients évaluables atteints d'un neuroblastome en rechute ou réfractaire âgés de 4 à 23 ans (médiane = 7 ans) qui ont reçu alisertib à la dose de 45, 60 ou 80 mg / m2 / j les jours 1 à 7 en combinaison avec irinotécan à la dose de 50 mg / m2 et témozolomide à la dose de 100 mg / m2 les jours 1 à 5, tous les 21 jours. Les patients ont reçu un total de 244 cycles de traitement (médiane = 8, extrêmes = 2-32). La dose maximale tolérée de alisertib était de 60 mg / m2, avec le support obligatoire du facteur de croissance myéloïde et de la prophylaxie par céphalosporines pour la diarrhée. Une thrombocytopénie et une neutropénie de tout grade se sont produits dans 84% et 69% des cycles, respectivement; une thrombocytopénie de grade 4 (3% -35%) et la neutropénie de grade 4 (9% -35%) étaient liés à la dose. Une diarrhée et des nausées ont été les effets secondaires non hématologiques les plus courants, se produisant dans 55% et 54% des cycles, respectivement; la diarrhée est survenue dans 76% des cycles (7% de grade 3) avant et 48% des cycles (2% de grade 3) après l'institution de la prophylaxie de la diarrhée obligatoires. Aucune preuve d'une interaction médicamenteuse entre irinotecan et alisertib n'a été mise en évidence dans l'étude pharmacocinétique. Le taux de réponse objective était de 32% et la survie sans progression à 2 ans était de 52%.