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Cet essai piloté par le Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network a recruté 384 patients âgés de 50 à 75 ans suivis pour SMD à haut risque (IPSS intermédiaire-2 ou élevé) pour lesquels une allogreffe avec conditionnement allégé pouvait être envisagée. Ces patients ont été dirigés vers 34 centres américains de transplantation qui ont recherché des donneurs de cellules souches appropriés. Un donneur HLA apparié a pu être trouvé pour 260 patients dans un délai maximum de 90 jours et ces patients ont été assignés à recevoir une allogreffe. Les 124 autres patients sans donneur apparié ont reçu des soins de soutien standard (contrôle). A 3 ans de distance de l'assignation, les résultats indiquent une survie globale presque doublée chez les patients du groupe allogreffe par rapport aux patients du groupe contrôle (47,9% vs 26,6% ; p=0,0001).La survie sans leucémie à 3 ans est également plus élevée chez les patients du groupe allogreffe (35,8% vs 20,6% ; p=0,003).Ces bénéfices concernent l'ensemble des sous-groupes évalués, ils sont notamment observés aussi bien avant qu'après 65 ans. L'allogreffe ne s'est pas accompagnée d'une dégradation de qualité de vie, (scores identiques pour les deux groupes). A noter qu'une analyse menée sur les seuls sujets ayant effectivement été traités selon l'assignation montre toujours un bénéfice de survie à 3 ans (survie globale 47,4% vs 16,0% et survie sans leucémie 39,3% vs 10,9% ; p<0,0001 dans les deux cas).Selon Corey Cutler, Dana-Farber Institute, Boston, auteur principal de l'étude qui a présenté ces données lors de l'ASH virtuel 2020, les résultats signifient que "tous les patients devraient au moins être référés vers un centre de transplantation afin que ceux qui sont éligibles à l'allogreffe et qui ont un donneur approprié puissent être transplantés et bénéficier d'une meilleure survie".