...
Une étude randomisée et contrôlée en double aveugle, d'une durée de 24 semaines, a été menée chez 105 patients atteints d'HTP-PE. Ceux-ci ont été classés comme étant inopérables ou présentant une hypertension pulmonaire persistante ou récurrente après endartériectomie pulmonaire, dans six centres d'expertise européens en Autriche, en Tchéquie, en Allemagne et en Pologne (de 2009 à 2016). Des patients présentant une classe fonctionnelle III ou IV selon l'OMS et une distance de marche de 6 minutes de 150 à 400 mètres ont été randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir du tréprostinil par perfusion sous-cutanée à raison d'une dose élevée (jusqu'à 30 ng/kg/min à la semaine 12) ou d'une faible dose (jusqu'à 3 ng/kg/min à la semaine 12). Après 24 semaines, la distance de marche moyenne en 6 minutes s'était améliorée de 44,98 mètres (27,52-62,45) avec la dose élevée et de 4,29 mètres (-13,34 à 21,92) avec la faible dose. La différence entre les deux traitements est significative (p = 0,0016) pour 40,69 mètres (15,86-65,53). Douze (12) effets indésirables graves ont été rapportés chez 10 patients sur 52 dans le groupe recevant la faible dose, contre 16 effets chez 9 patients sur 53 recevant une dose élevée. Les effets indésirables liés au traitement les plus fréquents dans les deux groupes étaient la douleur et d'autres réactions au site de perfusion. Les auteurs concluent donc que le tréprostinil par voie sous-cutanée s'avère être une option parentérale sûre et efficace pour les patients atteints d'HTP-PE qui ne tolèrent pas d'autre traitement ou qui nécessitent un traitement combiné. Sadushi-Kolici R et al. Subcutaneous treprostinil for the treatment of severe non-operable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTREPH): a double-blind, phase 3, randomised controlled trial. Lancet Respiratory Medicine 2018; published online November 23. DOI:https://doi.org/10.1016/S2213-2600(18)30367-9