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Aux États-Unis, un traitement combinant chimiothérapie et thérapie génique expérimentale avec une version synthétisée VIH a permis de soigner huit enfants atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (X-SCID), un trouble héréditaire rare.

Afin de créer les premières cellules souches pluripotentes "invisibles" pour le système immunitaire et donc capables d'empêcher le rejet d'une greffe, des scientifiques ont désactivé deux gènes avec le système CRISPR-Cas9 et surexprimé la protéine CD47. Ces cellules iPS "universelles" pourraient être fabriquées à grande échelle.

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