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Dans cette étude de phase II à bras unique menée par le Memorial Sloan Kettering Cancer Center, 25 patients présentant un syndrome myélodysplasique à haut risque ou une leucémie myéloïde aigüe oligoblastique, résistants aux agents hypométhylants, ont été traités par selinexor par voie orale en cycles de trois semaines (60 mg deux fois par semaine pendant deux semaines, suivies d'une semaine sans traitement).