...
Le ruxolitinib est un inhibiteur sélectif puissant des tyrosine-kinases JAK1/JAK2, à administration orale, dont une étude de phase II, présentée à l'ASH il y a deux ans, avait démontré qu'il permettait d'obtenir chez des patients avec une polyglobulie essentielle un contrôle satisfaisant de l'hématocrite (Hct<45% sans recourir à une phlébotomie chez 97% des patients à 24 semaines). De là, la mise en route de RESPONSE, une étude prospective de phase III destinée à évaluer le ruxolitinib en comparaison avec le meilleur traitement disponible chez des patients présentant une polyglobulie essentielle qui s'étaient avérés résistants ou intolérants à l'hydroxyurée - qui correspond au traitement cytoréducteur le plus fréquemment utilisé pour traiter cette affection. Les résultats montrent que le principal critère d'évaluation (un critère composite comportant à la fois un hématocrite sous contrôle, donc sous les 45%, ainsi qu'une réduction d'au moins 35% du volume de la rate) a été rencontré chez 21% des patients sous ruxolitinib, contre 1% des patients dans l'autre groupe, une différence tout à fait significative (p<0.0001). Le taux de patients répondant à au moins un de ces deux critères était de 77% dans le groupe traité par ruxolitinib, contre 20% dans le groupe de comparaison. Plus de données dans le prochain BON.