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220 patients, exposés à un risque accru en raison de leur âge et/ou d'un indice de comorbidité spécifique à la greffe de cellules hématopoïétiques supérieur à 2, ont été traités par tréosulfan (10 g/m2 par jour, administrés par voie intraveineuse, sous forme d'une perfusion de deux heures, pendant 3 jours (jours ‑4 à ‑2)), tandis que 240 patients ont été traités par busulfan (0,8 mg/kg par jour, sous forme d'une perfusion de deux heures à intervalles de 6 heures, les jours ‑4 et ‑3). Les deux groupes ont également reçu de la fludarabine (30 mg/m2 par jour, par voie intraveineuse, pendant 5 jours (jours ‑6 à ‑2).Le suivi médian était de 15,4 mois (EI 8,8‑23,6) pour le groupe tréosulfan et de 17,4 mois (6,3‑23,4) pour le groupe busulfan. Deux ans après la transplantation, la survie sans événement était de 64,0 % (56,0‑70,9) pour le tréosulfan, contre 50,4 % (42,8‑57,5) pour le busulfan (HR 0,65 ; IC 95 % 0,47‑0,90 ; p unilatéral < 0,0001 pour la non-infériorité et p unilatéral = 0,0051 pour la supériorité). La survie globale [71,3 % (63,6‑77,6) pour le tréosulfan contre 56,4 % (48,4‑63,3) pour le busulfan (HR 0,61 ; IC 95 % 0,42‑0,88 ; p = 0,0082], la mortalité liée à la greffe [12,1 % (8,1‑17,7) pour le tréosulfan contre 28,2 % (21,4‑36,5) pour le busulfan (HR 0,54 ; IC 95 % 0,32‑0,91 ; p = 0,020] et la mortalité sans signes de récidive [11,4 % (7,5‑15,9) pour le tréosulfan contre 22,6 % (16,2‑28,9) pour le busulfan (HR 0,60 ; IC 95 % 0,36‑1,01 ; p = 0,053] étaient meilleures, après deux ans, dans le groupe tréosulfan, par rapport au groupe busulfan. En outre, une mortalité liée à la greffe significativement meilleure a été observée dans le groupe tréosulfan pour les patients atteints d'une maladie du greffon contre l'hôte chronique (6,1 % [2,6‑14,2]), par rapport au groupe busulfan (32,3 % [22,8‑44,5] ; HR 0,24 (0,09‑0,63) ; p = 0,0041).La survenue des effets indésirables était comparable dans les deux groupes et il n'a jamais été nécessaire d'interrompre le traitement ni de diminuer la dose en raison d'effets indésirables liés au traitement. Une mucosite de grade 3 ou plus n'est survenue que chez 18 [7,5 %] des 240 patients du groupe busulfan et chez 10 [4,5 %] patients du groupe tréosulfan. Les effets indésirables de grade 3 ou plus les plus fréquemment rapportés étaient des valeurs sanguines anormales (33 [15 %] des 221 patients dans le groupe tréosulfan, contre 35 [15 %] des 240 patients dans le groupe busulfan) et des troubles gastro-intestinaux (24 [11 %] patients contre 39 [16 %] patients). Des effets indésirables graves ont été observés chez 18 (8 %) patients du groupe tréosulfan et 17 (7 %) patients du groupe busulfan, principalement des infections (4 [2 %] dans le groupe tréosulfan et 4 [1,7 %] dans le groupe busulfan) et des troubles hépatobiliaires (0 dans le groupe tréosulfan et 3 [1 %] dans le groupe busulfan).Dietrich Wilhelm Beelen, D.W., Trenschel, R., Stelljes, M. et all.: Treosulfan or busulfan plus fludarabine as conditioning treatment before allogeneic haemopoietic stem cell transplantation for older patients with acute myeloid leukaemia or myelodysplastic syndrome (MC-FludT.14/L): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial: Lancet Haematol 2019. Published Online October 9, 2019. https://doi.org/10.1016/ S2352-3026(19)30157-7