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Pour faire simple disons que les données disponibles suggèrent qu'une petite molécule un peu spéciale est dotée d'une activité qui dépasse le cadre de la classification traditionnelle des tumeurs selon l'organe touché. Son efficacité a été constatée sur une petite vingtaine de tumeurs différentes à un stade avancé et touchant aussi bien des enfants que des adultes. Larotrectinib est la dénomination de cette petite merveille qui a généré des réponses tumorales chez 76% des patients, réponses qui étaient toujours présentes après 12 mois de traitement dans 79% des cas.Toute médaille ayant son revers, il convient de révéler que malheureusement cela ne concerne qu'une toute petite proportion de cancers, en l'occurrence des tumeurs porteuses d'anomalies des kinases du récepteur de la tropomyosine (TRK). Ces anomalies sont la résultante d'une fusion anormale des gènes qui encodent TRK et d'autres gènes, ce qui a pour effet de générer des signaux de croissance cellulaire pouvant contribuer au développement de cancers dans de très nombreux endroits de notre organisme.Les anomalies de TKRLes anomalies de TKR sont rares dans les cancers les plus courants, mais sont très présentes (jusqu'à 90% des cas et plus) dans certains cancers rares. Les résultats présentés proviennent de 55 patients (43 adultes et 12 enfants) présentant des anomalies de fusion, enrôlés dans 3 études de phase I et II toujours en cours et atteints de cancers localement avancés ou métastatiques (côlon, poumon, pancréas, thyroïde, glandes salivaires, tube digestif, mélanome et sarcomes).Sur les 50 premiers patients (17 types de cancers différents) qui avaient déjà eu au moins deux évaluations des réponses tumorales sur CT scans, 38 (76%) étaient répondeurs au larotrectinib. A titre indicatif, 3 enfants porteurs de sarcome initialement récusés pour la chirurgie ont pu être opérés après réponse au larotrectinib. A ce jour la durée de réponse la plus longue est de 25 mois et elle est toujours présente (absence de progression). Atout supplémentaire, la bonne tolérance globale les effets secondaires les plus fréquents étant la fatigue, les vertiges et les nausées.Vérifier Pour David M Hyman, du Memorial Sloan Kettering Cancer Center de New York, ces résultats donnent de la consistance à l'idée d'une oncologie de précision basée sur une approche thérapeutique prenant en compte l'existence de mutations ou d'autres anomalies biologiques indépendamment de l'organe dans lequel le cancer se développe. Les réponses particulièrement remarquables obtenues avec le larotrectinib dans les tumeurs avec anomalies de fusion TRK plaident en faveur de la recherche de telles anomalies chez les sujets atteints de cancers avancés afin de vérifier que l'on ne les prive pas d'une chance de survie prolongée.Dr Jean-Claude Lemaire d'après la présentation en conférence de presse et en session de D M Hyman, annual meeting ASCO 2017, Abstract LBA2501.