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Grâce à des recherches génétiques approfondies sur les patients, les chercheurs ont découvert un mécanisme biologique spécifique aux patients atteints de neuroblastomes à haut risque, à savoir une augmentation de la production des éléments constitutifs du matériel génétique (ADN) qui permettent aux cellules cancéreuses de se développer plus rapidement. Des simulations informatiques, des cultures cellulaires et des modèles animaux ont été utilisés pour établir le lien entre ce nouveau mécanisme et le développement des tumeurs. La clé du nouveau traitement réside dans un médicament existant, appelé Triapine, qui a un effet inhibiteur sur la production des éléments constitutifs de l'ADN. Cela rend les cellules tumorales plus sensibles à un autre médicament, le Prexasertib. Les cellules de neuroblastome réagissent très fortement à l'association de Triapine et de Prexasertib, même à de faibles concentrations et tant en culture cellulaire qu'en expérimentation animale. Sur la base de cette nouvelle découverte, une étude clinique est en cours de préparation pour évaluer la nouvelle stratégie de traitement chez les enfants atteints de ce type de cancer et d'autres types de cancer pédiatrique présentant une sensibilité similaire à cette combinaison de médicaments, dans le cadre d'une collaboration européenne soutenue par l'ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer). Les résultats de cette étude ont été rendus possibles grâce au soutien financier la Fondation contre le Cancer, Kom op tegen Kanker, du Fonds Olivia, du Kinderkankerfonds et du Fonds Villa Joep.Référence : RRM2 enhances MYCN driven neuroblastoma formation and acts as a synergistic target with CHK1 inhibition.. Nunes C, Depestel L, .... , Durinck K, Speleman F. Science Advances 13 juillet 2022 - vol 8, numéro 28 - DOI : 10.1126/sciadv.abn1382