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Dans l'étude, le délai d'approbation par la FDA de nouveaux médicaments expérimentaux, l'innocuité et l'efficacité des essais pivots et le mécanisme d'action ont été analysés pour tous les nouveaux médicaments anticancéreux approuvés par la FDA entre janvier 2012 et décembre 2017.Au cours de la période d'étude, la FDA a approuvé 58 nouveaux médicaments contre le cancer; parmi ceux-ci, 25 (43%) ont reçu une désignation de thérapie révolutionnaire (breakthrough). Le délai médian avant la première approbation de la FDA était de 5,2 ans pour les médicaments désignés comme étant "révolutionnaires", comparativement à 7,1 ans pour les médicaments désignés comme "non-révolutionnaires" (différence = 1,9 an, p = 0,01).Pour les médicaments désignés comme révolutionnaires ou non-révolutionnaires, les gains moyens de survie sans progression étaient de 8,6 vs 4,0 mois ( p = 0,11), les HR de survie sans progression étaient de 0,43 vs 0,51 ( p = 0,28) et les taux de réponse dans les les tumeurs solides étaient de 37% contre 39% ( p = 0,74). Les médicaments désignés comme révolutionnaires et non-révolutionnaires ont eu la même probabilité d'avoir un nouveau mécanisme d'action (36% vs 39%, P = 1,00). Les taux de décès (6% vs 4%, P = 0,99) et les taux d'événements indésirables graves (38% vs 36%, P = 0,93) étaient similaires dans les essais pivots de médicaments désignés comme révolutionnaires ou non.Hwang TJ et al. Efficacy, Safety, and Regulatory Approval of Food and Drug Administration-Designated Breakthrough and Nonbreakthrough Cancer Medicines. DOI: 10.1200/JCO.2017.77.1592 Journal of Clinical Oncology - published online before print April 24, 2018. http://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2017.77.1592?journalCode=jco