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Initialement développé par les instituts nationaux américains de la santé (NIH), le brevet ayant ensuite été acquis par la firme Kite Pharma, elle-même rachetée récemment par le groupe Gilead, le Yescarta (axicabtagene ciloleucel) utilise des CAR T-cells (pour cellules T porteuses d'un récepteur chimérique).Il s'agit des lymphocytes T du patient, prélevés puis modifiés génétiquement in vitro de manière à leur faire exprimer un récepteur artificiel, dit chimérique. Ce récepteur est conçu de telle manière qu'il reconnaisse de manière spécifique l'antigène tumoral.L'approbation de la FDA est basée sur un essai clinique multicentrique portant sur plus de 100 adultes atteints d'un lymphome B réfractaire ou récidivant. Le taux de rémission complète après le traitement par l'immunothérapie génique est de 51%, une proportion nettement plus grande qu'avec des traitements anti-cancéreux conventionnels.Toutefois, en raison d'effets secondaires sévères, voire mortels, ce traitement personnalisé est autorisé avec un plan d'évaluation et de réduction des risques. Il ne peut être mis en oeuvre que dans des hôpitaux et centres certifiés et ne peut être prescrit, dispensé et administré que par un personnel formé et entraîné. La FDA exige également une étude observationnelle post-commercialisation.Signalons encore que le prix catalogue de cette molécule aux Etats-Unis sera de 373 000 dollars, environ 100 000 dollars de moins que le Kymriah, première thérapie anti-cancéreuse génique approuvée pour traiter la leucémie aiguë lymphoblastique de l'enfant et de l'adulte jeune.(référence : FDA News release, 18 octobre 2017)