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Pour le dire simplement, il s'agit d'une sorte de ciseaux à ADN reprogrammable grâce auquel on peut cibler facilement une séquence génétique précise dans le noyau d'une cellule, pour la réparer, la supprimer, ou la remplacer. Proprement révolutionnaire, simple et bon marché, cette technique de génie génétique ouvre un nouveau paradigme pour le traitement des maladies à dominante génétique. Elle présente de nombreux avantages mais elle est aussi controversée du moins pour certaines de ces utilisations potentielles, notamment la modification des cellules germinales et ou encore de gènes défectueux chez l'embryon. Manquant encore de recul, les scientifiques restent prudents. Ils craignent notamment que CRISPR n'entraîne des altérations fortuites du génome. Quoiqu'il en soit, les recherches, elles, se poursuivent. L'une d'elles a été menée par une équipe de l'Université d'Iowa associée à une autre du Centre Médical de l'Université de Columbia. Les auteurs ont eu recours à CRISP pour réparer, chez l'animal, une mutation génétique parmi les plus courantes de la rétinite pigmentaire, un trouble de la vision hérité qui conduit à la cécité. Cette mutation est causée par une seule erreur dans le gène RGPR. Les chercheurs ont utilisé des cellules souches autologues issues et produites à partir d'un échantillon de peau prélevé sur un patient atteint de la maladie. Ils ont opéré la correction génétique au sein de ces cellules iPS qui, théoriquement, pourraient être transplantées dans la rétine du même patient pour traiter la perte de vision. Les pathologies de la rétine sont en effet un modèle parfait pour les thérapies cellulaires, car les techniques chirurgicales pour implanter précisément ces cellules sont déjà au point. De plus, comme la correction est effectuée sur les propres cellules du patient, le risque de rejet par le système immunitaire est minime et il n'est pas besoin d'adjoindre un traitement immunosuppresseur. Pour l'heure, la preuve de concept a donc été établie. C'est une première étape avant de se lancer dans un essai clinique. Cette réussite préliminaire est d'autant plus prometteuse que le gène RGPR est particulièrement délicat à modifier. Avec ce recours à la technique d'édition du génome, c'est une véritable médecine personnalisée pour le traitement de la rétinite pigmentaire et les autres maladies génétiques de l'oeil qui se fait jour.