Prix Galien Médicament: les candidats

L'epcoritamab est le premier anticorps bispécifique sous-cutané (SC) dans le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), et cible simultanément le CD3 sur les cellules T et le CD20 sur les cellules B, engageant efficacement le système immunitaire à attaquer les cellules cancéreuses. De plus, le site de liaison CD20 est différent du rituximab, ce qui le rend non compétitif avec les mAb anti-CD20 et constitue une option pour les patients recevant un traitement par mAb anti-CD20. Les essais cliniques ont montré des taux de réponse impressionnants (61,9%) et une proportion significative de patients (39,6%) ont obtenu une rémission complète, même chez les patients réfractaires et fortement prétraités (38,1% avait reçu CAR-T et médian de 3 lignes antérieures). De plus, l'administration SC est pratique et le traitement était rarement interrompu en raison d'effets secondaires indésirables. L'approche et les résultats révolutionnaires indiquent un changement de paradigme dans le traitement du DLBCL, offrant un espoir renouvelé aux patients disposant d'options de traitement limitées. La cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) est une maladie rare, chronique et évolutive, caractérisée par un épaississement des parois du ventricule gauche du muscle cardiaque et une obstruction intra-ventriculaire gauche au repos avec, à terme, un risque d'arythmie, de syncope, d'insuffisance cardiaque ou de mort subite. CAMZYOS est le premier inhibiteur sélectif, allostérique et réversible de la myosine cardiaque, administré par voie orale, qui réduit l'hypercontractilité cardiaque et les gradients intraventriculaires, entraînant des améliorations cliniquement significatives de la capacité d'exercice et de l'état fonctionnel du patient. Il s'agit de la première thérapie qui modifie le paradigme de traitement actuel, passant du traitement des symptômes à la prise en charge de la physiopathologie sous-jacente de la CMHo. CAMZYOS répond à un besoin médical non satisfait et constitue une avancée importante pour les patients dont les options thérapeutiques sont limitées. Arexvy est un vaccin contre le Virus Respiratoire Syncytial (VRS) spécifiquement conçu pour les adultes. Moins connu que pour son impact sur les bébés, le VRS est une des causes les plus fréquentes de maladies respiratoires chez les adultes de ? 60 ans: il peut provoquer des maladies graves, aggraver des conditions sous-jacentes, causer des hospitalisations, ou même être fatal. Des données cliniques ont montré qu'une seule dose d'Arexvy aide à protéger les adultes ? 60 ans contre le VRS pendant au moins deux saisons. Développé et produit par les équipes de GSK en Belgique, Arexvy est le premier vaccin contre le VRS approuvé par l'EMA après des décennies de développement. Cette innovation a été rendue possible grâce à la combinaison unique de l'antigène RSVPreF3 et l'adjuvant de GSK, AS01. Arexvy a le potentiel de réduire la morbidité et la mortalité liées au VRS, ainsi que son impact sur les systèmes de santé. Il a été nommé par TIME magazine comme l'une des " 200 meilleures inventions de 2023 ". Pour les patients atteints d'un cancer du sein HER2-négatif/récepteur hormonal (HR)-positif et triple négatif, les options de traitement ciblé sont limitées et la mortalité est élevée. Dans 50% des tumeurs traditionnellement HER2-négatives, une faible expression de HER2 est détectable (HER2-low). En raison de sa conception innovante et de son mécanisme d'action, le trastuzumab- deruxtecan (T-DXd) est la première thérapie ciblée sur HER2 qui aborde pour la première fois efficacement l'hétérogénéité complexe de l'expression de HER2 dans le cancer du sein HER2-low. T-DXd associe le trastuzumab à un nouveau lieur présentant une stabilité accrue et une puissante charge utile cytotoxique, le deruxtecan, ce qui garantit une sélectivité et une cytotoxicité accrues. Le potentiel de perméabilité membranaire du deruxtecan entraîne un " effet de proximité cytotoxique " qui affecte les cellules voisines quel que soit leur statut HER2. Ainsi, T-DXd inhibe avec succès la croissance tumorale avec un profil de sécurité acceptable dans un nouveau groupe de patients atteints d'un cancer du sein HER2-low. Tibsovo®est un inhibiteur, first-in-class, oral, puissant, réversible et sélectif de l'enzyme IDH1 mutée qui a obtenu l'enregistrement de l'EMA en tant que médicament orphelin le 4 mai 2023 pour les indications suivantes: Tibsovo en association avec l'azacitidine est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée et présentant une mutation R132 de l'isocitrate déshydrogénase-1, et qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie d'induction standard. La monothérapie par Tibsovo est indiquée pour le traitement des patients adultes atteints de cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique présentant une mutation R132 de l'IDH1 et qui ont déjà reçu au moins une ligne antérieure de thérapie systémique. Tibsovo est un inhibiteur de l'enzyme IDH1 mutée qui entraîne une diminution de la conversion de l'alpha-cétoglutarate en 2-hydroxyglutarate. Cela rétablit la différenciation cellulaire et bloque la tumorogénèse. Pour la population mIDH1 AML, le traitement par Tibsovo+azacitidine permet une survie presque trois fois plus longue que le SoC actuel venetoclax+azacitidine (mOS 29,3 vs 10,2 mois). 1,2 Pour la population mIDH1 CCA, le traitement par Tibsovo après la première progression montre une survie presque deux fois plus longue que le SoC actuel FOLFOX (mOS 10,3 vs 6,2 mois chez les patients CCA en 2e ligne). 3,4 1. AGILE - P. Montesinos et al. N Engl J Med 2022 ; 386: 1519-31 2. EPAR Venetoclax - EMA/256462/2021 - EMEA/H/C/004106 3. ClarIDHy - Abou Alfa GK et al. Lancet Oncol. 2020 June ; 21(6): 796 -807 4. ABC-06 trial - A. Lamarca. Lancet Oncol 2021 ; 22: 690-701 Opzelura®(ruxolitinib) est le premier traitement approuvé par la FDA et l'EMA pour le vitiligo non segmentaire (VNS). Il s'agit d'un nouvel agent thérapeutique qui bloque sélectivement et efficacement les voies inflammatoires (inhibiteur de JAK) responsables de la destruction des mélanocytes et de la pathogenèse de la maladie. Les résultats positifs des études cliniques, tant en termes d'efficacité que de sécurité (y compris l'amélioration de la repigmentation du visage et du corps entier, et une tendance à l'amélioration de la qualité de vie), soulignent le potentiel d'Opzelura®dans la pratique clinique future. Opzelura®devient donc le premier traitement ciblé, sûr et efficace pour le VNS. En outre, il offre une nouvelle perspective et de l'espoir aux patients qui ne sont actuellement pas traités et qui souffrent de stigmatisation, de dépression et d'anxiété. Brukinsa®est un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) de deuxième génération spécifiquement développé pour surmonter les difficultés liées à l'inhibition de la BTK dans les hémopathies malignes indolentes à cellules B. Sa structure chimique innovante, qui est le résultat d'un processus de recherche dédié et stratégique, lui confère des propriétés pharmacologiques optimisées (absorption plus rapide, exposition plus importante et élimination plus rapide). Ces propriétés spécifiques, associées à une large gamme d'indications au sein des hémopathies malignes indolentes à cellules B, soulignent la contribution de Brukinsa®à l'obtention d'une thérapie plus efficace et mieux tolérée pour les patients atteints de ces hémopathies. Le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) est un lymphome à progression rapide. Bien que de nombreux patients répondent au traitement initial, 4/10 ne sont pas guéris et leur pronostic est particulièrement défavorable. Il existe un besoin médical important car les traitements disponibles ne permettent pas une prise en charge adéquate de tous les patients. Les thérapies disponibles sont associées à certaines limites, comme des toxicités et des défis logistiques, ce qui retarde le traitement.Pour certaines thérapies, leur accès est limité aux centres autorisés. Columvi®(1) (glofitamab) est le premier anticorps monoclonal bispécifique (CD20/CD3) remboursé de sa classe. En tant que monothérapie à durée fixe, avec des taux de réponse durables et un profil de sécurité gérable, Columvi®est une nouvelle option thérapeutique dans 3L+ DLBCL. Il s'agit d'une option pratique, 'off-the-shelf', sans chimiothérapie et largement accessible dans les centres d'oncologie sans exigences supplémentaires.