Koselugo

Koselugo® (selumetinib) est le premier médicament autorisé pour le traitement des enfants âgés de trois ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) avec des neurofibromes plexiformes (PN) inopérables et symptomatiques. La NF1 est une maladie orpheline multiviscérale liée à la mutation du gène nf1. Ce gène code pour une protéine, la neurofibromine, qui régule la voie Ras/Raf/MEK/ERK impliquée dans la croissance cellulaire. Cela conduit à la formation de tumeurs bénignes invasives et difficiles à opérer, appelées PN. Koselugo® est un inhibiteur sélectif des protéines kinases MEK1/2. Il a été évalué dans une étude pivot de phase 2. Dans cette étude, l'efficacité de Koselugo® a été démontrée en réduisant le volume des PN, ainsi qu'en améliorant significativement la qualité de vie des patients (douleur, déformation, dysfonctionnement moteur...). Koselugo® est une avancée importante pour ces enfants et pour AstraZeneca qui s'engage pleinement dans la recherche sur la NF1.