Spinraza® spinal muscular atrophy

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Spinraza est le premier traitement de la SMA (Spinal Muscular Atrophy), un trouble génétique caractérisé par une faiblesse musculaire progressive et une cause majeure de décès chez les enfants,. Cet oligonucléotide antisens favorise la production de protéines SMN fonctionnelles (complètes).L'efficacité solide (améliorations significatives des différentes étapes motrices grâce à Spinraza par rapport aux groupes témoins) et une bonne tolérance ont été prouvées dans plusieurs études. Dans la phase pré-symptomatique, on pouvait mesurer, grâce au traitement, un développement moteur qui correspondait étroitement à un développement normal de l'enfant. Spinraza présente un profil de sécurité favorable. La plupart des effets indésirables rapportés sont probablement dus à l'évolution naturelle de la maladie ou liés à la ponction lombaire. Spinraza a, dès lors, été approuvé selon une procédure accélérée, en moins de 6 mois, par l'EMA et la FDA.Giulio Muccioli est professeur à la Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales de l'UCL. Il est chercheur principal au sein du "Bioanalysis and Pharmacology of Bioactive Lipids Research Group" du Louvain Drug Research Institute (UCL), dont il assure la vice-présidence. Il a été professeur associé (de 2008 à 2016) à la Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales et chargé de recherche au FNRS.Le Pr Muccioli, docteur en sciences pharmaceutiques, est également président de l'Ecole de pharmacie de l'UCL. Une institution qui diplôme plus de la moitié des pharmaciens francophones de Belgique. En 2016, Giulio Muccioli s'est vu remettre un prix de la Fondation Charcot pour ses recherches.Les organismes producteurs de carbapénémase (Carbapenemase Producing Organisms, CPO) sont des bactéries résistantes à de nombreux antibiotiques, parfois à tous les antibiotiques disponibles, dont le groupe des carbapénèmes. Ceux-ci sont utilisés en dernier recours pour traiter les infections provoquées par des bactéries très résistantes. Les CPO peuvent décomposer les antibiotiques carbapénèmes et donc les rendre inopérants. Pour pouvoir administrer le traitement le plus adéquat, aussi optimal que possible, dans le cas des infections provoquées par les CPO, il est très important de pouvoir les détecter et les classer rapidement. BD CPO detect permet pour la première fois d'intégrer la détection et la classification des CPO dans le diagnostic automatisé de routine. Comme il n'y a plus lieu d'effectuer un test manuel supplémentaire, CPO detect peut offrir un gain de temps de 24 à 48 heures. Ce qui permet de démarrer plus rapidement la thérapie antimicrobienne adéquate et facilite la prévention et un contrôle précoce. Le test BD CPO detect exerce ainsi un impact direct sur le patient, l'hôpital et la propagation de la résistance.Koenraad Philippaert a terminé son master en biochimie en 2009 avec distinction. Après sa formation, il a commencé un doctorat au sein du labo de recherche sur les canaux ioniques de la KUL. Il a ensuite poursuivi son doctorat en sciences biochimiques dans le programme de signalisation cellulaire et thérapeutique. En tant que chercheur postdoc, il a séjourné à l'Alberta Islet Core en 2016. Ce parcours lui a permis d'obtenir un Marie Sklodowska-Curie Fellowship du FWO Vlaanderen. Une reconnaissance qui lui a donné l'opportunité de poursuivre ses recherches au Alberta Diabetes Institute de l'Université Alberta (Canada). Durant sa thèse, il a supervisé plusieurs étudiants.