Pas de danger de cancer lié à la thérapie génique via le virus AAV

uniQure, une société néerlandaise de biotechnologique a en effet développé l'AAV-LPL S447X pour le traitement d'une maladie métabolique héréditaire très rare (1 à 2 personnes sur 1 million), la déficience en lipoprotéine lipase (LPLD) qui provoque des troubles pancréatiques sévères. L'AAV-LPL S447X est utilisé comme vecteur viral pour amener une copie intacte du gène nécessaire aux cellules affectées. Une analyse poussée montre que l'AAV-LPLS447X s'intègre extrêmement rarement dans le génome des cellules hôtes où cette intégration pourrait provoquer des gènes de promotion des cancers. (référence : Kaeppel C et al. Nature Medicine. 2013;doi:10.1038/nm.3230)