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Les chercheurs ont utilisé une méthode d'édition du génome. A l'aide de petites molécules de synthèse similaire à l'ADN - des acides nucléiques peptidiques - transportées par des nanoparticules microscopiques conçues pour pénétrer dans les cellules ciblées, ils ont réparé le défaut génétique. L'équipe en a fait la démonstration à la fois sur des lignées de cellules de voies respiratoires humaines et in vivo sur des cellules nasales de souris modèles de mucoviscidose. La technique a entraîné peu d'effets indésirables. Autre source d'espoir de traitement de la mucoviscidose : coordonnés par des médecins australiens, deux essais de phase III, ayant porté sur 1.108 patients âgés de plus de 12 ans, font état d'une amélioration notable sur le plan clinique. (2) Ces essais reposent sur une approche thérapeutique qui présente l'intérêt d'agir directement sur le défaut biologique de base lié au dysfonctionnement de CFTR. En effet, le traitement, l'Orkambi, associe deux molécules, le lumacaftor (VX809), une molécule dite " correctrice " qui permet d'augmenter la quantité de CFTR à la surface de la cellule en prolongeant sa présence à ce niveau, et l'ivacaftor (VX770), une molécule " potentiatrice ", capable d'augmenter la probabilité d'ouverture du canal chlorure CFTR.