Disponible dans toute l'Europe depuis 2014, BioMarin a mis au point l'elosulfase alfa, qui ne guérit pas la maladie, mais freine son développement. Il s'agit d'une mucopolysaccharidose associée à un important retard de croissance mais sans retard mental, qui s'accompagne d'un risque accru de développer des problèmes pulmonaires et cardiaques. Avec une prise en charge optimale, on peut toutefois vivre au-delà de 50 ans.

Problème : son coût : " 528.000 euros par patient par an et le traitement n'est pas remboursé en Belgique alors qu'elle l'est dans la quasi-totalité des états de l'Union européenne ", rapporte la députée Anne Dedry (Groen !), dans une question parlementaire le 20 juin 2017.

Gratuité temporaire

Dans le pays, neuf patients sont concernés. Deux ont reçu gratuitement le médicament jusqu'au 1er février, date à laquelle la livraison a cessé. "Depuis 2014, BioMarin a mis le médicament à la disposition d'un certain nombre de patients, et ce gratuitement, dans le cadre d'un programme médical d'urgence", corrobore l'avocat des parents de Valentina.

Le programme d'urgence médicale a, en effet, été interrompu en juin 2016 après l'échec des négociations sur les conditions de remboursement, avec les autorités.

"BioMarin a décidé dans un premier temps -en mars 2018- de continuer à livrer le Vimizim® à Valentina gratuitement, en dehors du cadre, de toute réglementation", poursuit l'avocat. "Mais lorsque la troisième tentative de négociation sur les conditions de remboursement a échoué, en novembre (voir encadré, ndlr), BioMarin a décidé de stopper les livraisons gratuites. Ce n'est pas acceptable. BioMarin a fait une erreur en livrant le médicament gratuitement en dehors de toute législation; les fabricants auraient dû relancer un programme médical d'urgence. mais ils ne l'ont pas fait, délibérément. Sinon, ils auraient été obligés de fournir encore le médicament."

De son côté, BioMarin prétend que rien ne l'obligeait à activer un tel programme: "rien ne l'indique dans le droit belge ou européen. D'autre part, si les négociations ont échoué avec l'État belge, c'est parce qu'on exigeait de nous un rabais excessif. Le gouvernement belge souhaite une réduction de 85% sur le prix, alors que d'autres pays européens ont déjà consenti à un remboursement. L'État veut nous faire payer la facture et nous donner le mauvais rôle."

L'État lui, réagit également. " Les experts en médicaments parlent d'un prix demandé jusqu'à cinq fois supérieur à la valeur estimée. " " Les négociations sur le remboursement s'éternisent maintenant depuis des années ", poursuit Maggie De Block, ministre fédérale de la Santé. " Si nous ne sommes pas parvenus à un accord, c'est à cause du prix bien trop élevé demandé par la firme. L'an dernier lors d'un nouveau tour de négociations, la firme a décidé d'offrir le traitement gratuitement pour deux jeunes patients et ce fût évidemment une excellente nouvelle pour eux et leurs parents. Lorsque vous vous rendez ensuite compte qu'elle n'est pas prête à baisser le prix, vous ne pouvez cependant que constater que le geste envers ces patients n'était qu'une manière de forcer la main des autorités. Et je trouve cela - excusez-moi du terme - écoeurant. "

Le verdict est tombé mercredi: l'entreprise pharmaceutique doit continuer de livrer le médicament à la petite fille. Une décision du juge des référés de Bruxelles.

La question est difficile à trancher et fait débat à la chambre depuis des années : Yoleen Van Camp (N-VA), Anne Dedry (Ecolo-Groen), Catherine Fonck (cdH), Jean-Jacques Flahaux (MR) ont questionné la ministre De Block sur le sujet depuis 2017. Sa réaction : " Prendre une jeune patiente en otage pour faire monter le prix d'un médicament, c'est criminel." Mais elle ne cède pas.

Coût visible et coût invisible

Qui a raison, qui a tort ? Difficile de trancher. Le coeur penche évidemment pour la fillette de cinq ans. Mais la raison, froide, doit voir plus loin. Le cas est exemplatif des enjeux qui se terrent derrière la question du remboursement des médicaments orphelins.

Se pose donc une question de fond pour l'État: faut-il rembourser ces médicaments quel qu'en soit le prix ? Pour répondre, il faut savoir combien coûte la non-prise en charge d'un patient atteint d'une maladie rare par an à l'État, et comparer avec le prix du traitement.

Facile à dire, mais difficile à faire. Le coût du remboursement est effectivement visible (528.000 euros par an, dans le cas du syndrome de Morquio, si l'on en croit les dires de Anne Dedry), tandis que les répercussions du non-traitement touchent diverses sphères qui dépassent la santé (mobilité, habitat, scolarité, etc.) et sont difficilement chiffrables.

Tentons néanmoins l'exercice. La Belgique dispose depuis 2014 d'un Registre central des maladies rares. Mais il est toujours au stade initial de son développement. " Nous ne disposons encore d'aucune information sur les maladies rares les plus fréquemment enregistrées ni sur la prévalence en Belgique. Il est donc également impossible de donner un aperçu des dépenses totales pour les dix maladies rares les plus fréquemment enregistrées ", rappelait Maggie De Block à la Chambre en 2016. Pas plus d'informations aujourd'hui apparemment puisque le registre est toujours lacunaire.

On se tourne alors vers l'Europe. La Commission recense le nombre de désignations et de mise sur le marché depuis l'an 2000. Résultat : de trois désignations de médicaments orphelins en 2000, on en recensait 169 en 2018 (+5633,33% en 18 ans). Tandis que la mise sur le marché européen concernait deux médicaments en 2007 contre 27 en 2018 (+1350% en 11 ans). L'évolution est donc exponentielle. Tout comme l'impact budgétaire pour les soins de santé si il s'agissait de rembourser tous les médicaments mis sur le marché.

Pas étonnant, dès lors, d'apprendre qu'entre 2006 et 2016, " les dépenses pour des médicaments visant à traiter les maladies rares ont quintuplé (de 79 millions d'euros à 283 millions d'euros) ", selon Test Achats1. " En 2016, 9 % du budget total des médicaments de l'assurance-maladie (INAMI) ont été affectés aux médicaments orphelins, pour 2,5 % une décennie auparavant. Cette augmentation exponentielle s'explique en partie par l'augmentation du nombre de médicaments orphelins remboursés, ainsi que par leur consommation accrue. La tarification exorbitante appliquée par les entreprises pharmaceutiques pour certains produits a par ailleurs un impact non négligeable. "

https://youtu.be/0hqGl8xWMlM

Il faut toutefois regarder plus loin que la Belgique pour comprendre que la tendance est malheureusement globale. " En 2016, l'INAMI a dépensé 1,69 milliard d'euros en médicaments à l'hôpital. Soit 700 millions d'euros de plus qu'en 2006, ce qui représente une hausse de 71% sur une période de 11 ans ", rapporte encore Test Achats dans la même enquête. Mais la tendance est la même chez nos voisins français par exemple. L'évolution globale des dépenses de médicaments remboursées par la sécurité sociale sont passés de 19,24 milliards en 2010 à 24,9 milliards en 2017, soit une augmentation de 29,41% en sept ans2.

L'État - et l'Europe - doivent donc choisir : soit il faut inclure les traitements coûteux dans le remboursement des soins de santé, soit il faut les exclure. Mais il faut décider. Sous peine de voir ces traitements devenir des produits de niche, telles des montres que l'on ne voit que dans les vitrines des grands magasins de luxe. Et de voir poindre de nouveaux conflits juridiques à l'avenir.

1. https://www.test-achats.be/sante/maladies-et-medicaments/medicaments/news/medicaments-orphelins

2. https://www.bastamag.net/webdocs/pharmapapers/le-cout-pour-la-societe/le-prix-exorbitant-de-certains-traitements-menace-l-universalite-de-notre-modele-de-sante/

Trois échecs

Les négociations sur les conditions de remboursement ont déjà échoué à trois reprises entre la firme et le SPF Santé publique. " En mars 2015, une première demande d'indemnisation du médicament de BioMarin a été rejetée sur avis du groupe de travail désigné ", commente Maggie De Block, à la chambre fin janvier 2019. " Celui-ci n'a pas pu parvenir à un accord qui permette une indemnisation contre un prix décent et conforme à la valeur clinique du médicament. "

" Lors d'une seconde demande en décembre 2016, la Commission de remboursement des médicaments (CRM) a rendu un avis négatif concernant l'ajout du Vimizim® à la liste des spécialités remboursables ", enchaîne la ministre fédérale de la Santé. " Cet avis était basé sur la valeur thérapeutique, le prix et la base de remboursement demandée par l'entreprise, l'incidence budgétaire, l'évaluation des données pharmaco-économiques et les commentaires du demandeur. J'ai suivi cet avis. Eu égard à la valeur clinique aléatoire et à l'absence de données à long terme, le prix élevé d'un demi-million d'euros par personne et par an pour un traitement à vie était inacceptable. "

" Le 3 avril 2018, l'entreprise a introduit une troisième demande auprès de la CRM. L'entreprise refuse toujours de proposer un prix socialement acceptable. De plus, elle n'a produit aucune nouvelle donnée susceptible de lever les incertitudes sur la valeur clinique de son produit. "

Faut-il rembourser à tout prix les traitements des maladies rares ?

Dans " Ce qui fait débat ", sur la Première, hier, la même question a été posée : " Faut-il fixer un prix maximal au-delà duquel l'état ne rembourse pas certains traitements pour des maladies rares ou orpheline ? "