...
L'Inami estime à une soixantaine le nombre de ces médicaments orphelins. Tous sont remboursés à 100%, à une exception, le Tracleer. Ce médicament, traitant notamment l'hypertension artérielle pulmonaire idiopathique, n'est que partiellement remboursé dans un type particulier de traitement.En Belgique, environ 5.000 patients sont traités avec ces médicaments orphelins, indique l'Inami. L'Institut précise que cela ne signifie pas que 5.000 personnes souffrent de maladies rares. En effet, des personnes souffrant de maladie rare sont traitées au moyen de médicaments conventionnels.Le nombre de médicaments orphelins et de maladies rares ne coïncident pas non plus. Certains médicaments sont utilisés dans le traitement de plusieurs maladies, tandis que plusieurs médicaments sont parfois nécessaires pour une indication. Il existe ainsi entre 6.000 et 7.000 maladies rares dans le monde, mais toutes ne sont pas présentes en Belgique.Pour qu'un médicament soit remboursé, la firme le produisant doit introduire une demande auprès de la commission de remboursement des médicaments (CRM) de l'Inami. Celle-ci fournit un rapport d'évaluation, tenant notamment compte de la valeur thérapeutique et de l'impact budgétaire de la demande, et fait ensuite une proposition de remboursement à la ministre des Affaires sociales. C'est elle qui va alors notifier sa décision, qui peut dévier de la proposition de la CRM, à l'entreprise ayant introduit la demande.