L'ouïe de souris sourdes en partie restaurée grâce à la thérapie génique

Les scientifiques se sont concentrés sur le gène TMC1, un des 70 gènes connus pour provoquer la surdité, s'ils sont mutés. Responsable de 6 % des cas de surdité génétique, TMC1 code une protéine impliquée dans le fonctionnement d'un canal ionique des cellules ciliées de l'oreille interne. C'est ce canal qui transforme les vibrations sonores en impulsions électriques destinées au cerveau. Les auteurs de l'étude ont utilisé deux sortes de souris génétiquement modifiées afin de reproduire les deux types de surdité génétique existants. Chez certaines souris, le gène TMC1 a été effacé, entraînant une surdité profonde, alors qu'il a seulement été altéré chez d'autres, créant une surdité progressive. Un virus génétiquement modifié dans lequel le gène sain avait été implanté a ensuite été injecté dans l'oreille interne des rongeurs, dans l'espoir que le vecteur infecte les cellules ciliées et intègre ce nouveau gène dans leur ADN. Un mois plus tard, les cellules ciliées du premier modèle ont été à nouveau capables de produire des signaux électriques, les souris entendant et réagissant aux sons. En revanche, pour les autres souris, les tests auditifs ont été moins probants, mais la thérapie génique a tout de même restauré en partie l'audition.