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L'industrie pharmaceutique investit désormais des milliards de dollars de la recherche de traitements contre les maladies rares. Ces médicaments orphelins coupaient jusqu'ici aux laboratoires toute envie de développement vu les conditions de commercialisation. La petitesse du marché (moins d'un patient sur 2.000 personnes) ne leur permettant pas de retrouver le capital investi ou de dégager des marges confortables. Résultat : on dénombre quelque 450 traitements, à des prix de vente exorbitants, alors qu'au moins 25 millions de personnes dans le monde souffrent.Les majors de la pharma ont dès lors entrepris de grandes manoeuvres dans le secteur. Le laboratoire suisse Roche a racheté tour à tour Genentech et Seragon Pharmaceuticals. Pfizer et GlaxoSmithKline ont renforcé leurs divisions dédiées aux maladies rares. La dernière opération en date est l'OPA hostile à 30 milliards de dollars du britannique Shire sur l'américain Baxalta (et pour l'instant rejetée). Des blockbusters en puissance Selon le groupe de consultance EvaluatePharma, les ventes mondiales gravitaient autour des 20 milliards de dollars en 2000. Elles devraient atteindre 176 milliards de dollars d'ici 2020. Une trentaine de traitements pourraient même devenir d'ici 2019 des blockbusters, estime le cabinet d'analystes GlobalData. Autrement dit, chacun de ces médicaments pourrait enregistrer des ventes annuelles d'au moins 1 milliard de dollars.Parallèlement, les chercheurs aussi ont depuis de nouveaux appuis. Les progrès technologiques leur ont offert la possibilité de modéliser des milliers de molécules pour trouver la plus efficace. Et les associations de malades leur ont facilité la tâche en levant des fonds, en tenant des listes de patients prêts à participer à des études.En plus, les médicaments orphelins peuvent bénéficier d'importants soutiens: aides publiques à la recherche, allongement de la durée des brevets, procédures de tests et d'approbation accélérées...Et dernier élément favorable : ces médicaments jusqu'ici orphelins peuvent être utilisés dans le prise en charge d'autres affections. C'est le cas du rituximab, destiné initialement au traitement des lymphomes. Il est aussi indiqué dans les formes sévères d'anémies hémolytiques, de polyarthrite rhumatoïde ou encore des formes de rejet de greffes d'organes. Ce qui explique pourquoi il a généré environ 3 milliards de dollars de ventes l'année dernière. Chiffre susceptible de bondir à 7 milliards en 2015, selon les analystes.