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" C'est un message plein d'espoir pour les patients confrontés à une maladie rare et leur famille, que les entreprises pharmaceutiques continuent à faire de la recherche pour trouver des solutions, et le fait que ce type de recherche soit reconnue" souligne Catherine Rutten, CEO de pharma.be. Ces médicaments concernent des maladies aussi peu connues que la thrombasthénie de Glanzmann, la sarcoïdose, l'hémangiome caverneux, la maladie de Takayasu, l'ichtyose, etc. Elles touchent un maximum de 5 personnes sur 10.000, plafond qui constitue le critère pour être considéré comme maladie rare.Entre 60.000 et 100.000 Belges souffrent d'une maladie rare mais, a contrario, on compte dans le monde entre 6.000 et 8.000 maladies rares différentes, dont environ 80 pour cent sont dues à des anomalies génétiques. Les autres types sont des maladies rares auto-immunes et des cancers rares. Complexité de la recherche Catherine Rutten, CEO de Pharma.be, attire l'attention du public sur " la complexité de la recherche sur les médicaments orphelins. En raison du caractère rare de la maladie, de la difficulté de poser le diagnostic correct et des populations de patients réduites, les besoins médicaux non rencontrés sont très nombreux pour ces patients. Ainsi, le nombre limité de patients pose déjà un grand défi en termes de recrutement de patients pour les différentes phases de la recherche clinique ".Sous l'impulsion de la Commission européenne qui a créé un règlement européen en 2000 (CE 141/2000) qui stimule la recherche sur les médicaments orphelins, le continent récolte les fruits de cette politique.Ainsi, en 2015, " le CHMP (Comité des médicaments à usage humain) de l'EMA a remis un avis positif pour un total de 93 nouveaux médicaments. Sur ce nombre, un médicament sur cinq était un médicament orphelin : 18 au total, soit quatre de plus que l'année précédente. Un avis positif du CHMP constitue une condition absolue pour faire enregistrer un nouveau médicament en Europe, et donc pour pouvoir le mettre à la disposition du patient ".A ce jour, 72 médicaments orphelins sont remboursés dans notre pays ce qui correspond à 5% des dépenses totales pour les médicaments remboursés en Belgique.Malgré le coût élevé de ces médicaments, on peut espérer une accessibilité plus grande par le fait que " la première génération de médicaments orphelins devient meilleur marché, suite à leur entrée dans le système des baisses de prix automatiques ".