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Ces patients étaient inclus dans un essai de phase 1 du pembrolizumab, un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre le PD-1. La peau de ces 67 patients a été examinée en totalité lors de chaque visite sur le plan tumoral mais aussi à la recherche d'un vitiligo localisé ou généralisé. Vingt-cinq pourcent des patients (n = 17) ont développé un vitiligo durant le traitement (126 jours après son initiation en valeur médiane). Lors du bilan final, au terme d'un suivi médian de 441 jours, les patients qui avaient développé un vitiligo ont connu une meilleure réponse au traitement par pembrolizumab que les autres : 3 (18 %) ont présenté une réponse complète, 9 (53 %) une réponse partielle, 3 (18 %) une stabilisation tumorale et 2 seulement (12 %) une progression de la maladie lors. Par contre, lors de ce même bilan final, parmi les 50 patients n'ayant pas développé de vitiligo au cours du traitement, seuls 4 (8 %) présentaient une réponse complète, 10 (20 %) une réponse partielle, 1 (2 %) une maladie stable et 35 (70 %) une progression tumorale (p = 0,002 par rapport au groupe vitiligo).