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L'objectif de ce groupe de travail est de partager expériences et bonnes pratiques en ce qui concerne l'approche réglementaire de chacun en matière de développement de médicaments pour les maladies orphelines.Les maladies rares touchent quelque 30 millions de personnes en UE et probablement le même nombre aux États-Unis, mais chaque maladie séparément ne touche qu'un tout petit groupe de personnes. Une collaboration à l'échelle mondiale est particulièrement importante pour faire en sorte que le nombre restreint d'études pouvant être menées sur une maladie en particulier puisse bénéficier à tous les patients, où qu'ils habitent. Ce groupe de travail se réunit une fois par mois par le biais vidéoconférences, auxquelles assisteront la FDA et l'EMA.