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ONC201, la première molécule d'une nouvelle famille de composés thérapeutiques appelés imipridones, cible un récepteur de la dopamine qui est un membre de la superfamille des récepteurs couplés à la protéine G située à la surface des cellules cancéreuses.L'étude de phase I dont il est question ici constitue le premier essai chez l'homme. Bien que l'étude ait atteint l'objectif d'identifier la dose recommandée de phase II du médicament, les résultats ont également montré une régression tumorale chez les patients atteints de maladie métastatique. Les résultats ont mis en évidence une maladie stable prolongée à la suite de plus de 9 cycles (27 semaines) de traitement, en particulier chez les patients atteints de cancer de la prostate et de l'endomètre qui avaient une atteinte des ganglions lymphatiques, des os et des lésions pulmonaires. Sur les 28 participants, 10 ont terminé au moins 4 cycles de traitement, 2 patients ayant reçu au moins 9 cycles. Il n'y a pas eu d'effets indésirables liés à la drogue dans la phase d'augmentation de la dose ou dans la phase d'expansion plus sévères que ceux enregistrés lors de la première année de l'essai.Stein MN et al First-in-human Clinical Trial of Oral ONC201 in Patients with Refractory Solid Tumors. Clinical Cancer Research (2017) Published Online First March 22, 2017 doi: 10.1158/1078-0432.CCR-16-2658. http://clincancerres.aacrjournals.org/content/early/2017/03/22/1078-0432.CCR-16-2658