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Ce principe consiste à prélever des lymphocytes T par voie veineuse, puis à les renforcer avec un gène produisant la protéine CAR, capable de détecter spécifiquement les cellules cancéreuses. Renommés "CAR-T", les lymphocytes T ainsi munis d'un système de guidage, sont réinjectés dans le sang du patient et éliminent les cellules tumorales. Ce procédé n'est cependant pas efficace chez les nourrissons qui ne possèdent pas assez de cellules T.Pour contourner cet obstacle majeur, les médecins britanniques ont fait appel à Cellectis, une entreprise franco-américaine spécialisée dans l'édition de gènes. Celle-ci a eu une idée audacieuse : générer des lymphocytes T CAR19 "universels" (UCART19) à partir de cellules d'un donneur. Ces cellules ont été modifiées de manière à éviter que le système immunitaire les reconnaisse comme étrangères, à empêcher le développement de la maladie du greffon contre l'hôte et à leur permettre de s'attaquer aux cellules qui sont cancéreuses.Trois mois après le traitement, lorsque tout danger a été écarté, les fillettes ont bénéficié d'une greffe de moelle osseuse pour restaurer leur système immunitaire personnel et évacuer les cellules du donneur. Aujourd'hui elles vont bien. Depuis, cinq autres patients ont été traités ou sont en cours de traitement en Angleterre. Si l'essai est concluant, la technique pourrait être mise en oeuvre pour d'autres cancers.(référence : Science Translational Medicine, 25 janvier 2017, DOI : 10.1126/scitranslmed.aaj2013)