Mucoviscidose : comment rendre abordables les traitements innovants

08/06/17 à 09:00 - Mise à jour à 15:00

Source: Le Journal Du Médecin

Un récent traitement innovant et prometteur contre la mucoviscidose mais très coûteux a reposé la question des choix douloureux qui attendent nos autorités politiques. Ces choix sont basés sur l'éthique mais aussi par des considérations économiques qu'on ne peut éluder au risque de mettre en péril le traitement d'autres maladies. De futures ententes entre pays européens pourraient toutefois faire baisser le prix des traitements innovants.

Mucoviscidose : comment rendre abordables les traitements innovants

© AFP

L'Ivacaftor (Kalydeco) se positionne dans la voie la plus prometteuse de la recherche d'un traitement plus "fondamental" de l'atteinte respiratoire de la mucoviscidose, un traitement sur mesure en fonction du type de mutations présentées par les patients.

La Commission de la Santé publique de la Chambre en a discuté longuement ce mercredi suite à une lettre envoyée par l'association MUCO. Le débat sur ce médicament résume en effet celui sur l'accessibilité financière des médicaments hyper-innovants prometteurs mais chers. Un des médicaments en question coûte en effet 700 euros par jour.

"Le Kalydeco est déjà remboursé depuis février 2016 pour un groupe très limité de patients âgés de deux ans et plus, soit une estimation de 35 à 40 personnes en Belgique", souligne Muriel Gerkens, présidente (ecolo-groen) de la commission de la Santé publique. Un autre médicament, l'Orkambi, "est proposé aux patients de plus de 12 ans et porteurs d'autres mutations. Ce médicament est mis gratuitement à disposition des patients faisant partie de ces cliniques ou qui bénéficient d'échantillons sur demande de leur médecin traitant, mais pour le reste, il n'est pas accessible et il n'y a pas de remboursement. Ce remboursement existe pourtant dans d'autres pays de l'Union européenne: France, Italie, Luxembourg, Irlande, Autriche, Danemark, Allemagne. En Belgique, s'il était remboursé, il concernerait plus ou moins 340 patients".

Maggie De Block a précisé la Commission de remboursement des médicaments (CRM) de l'Inami en Belgique et l'Institut des soins de santé néerlandais ont travaillé ensemble à l'évaluation et leur décision est unanime. Les deux instituts estiment que la valeur ajoutée de ce médicament est insuffisante pour le patient et que le coût est très élevé. Maggie De Block considère qu'on ne peut engager le budget de l'assurance maladie sur un seul traitement, fût-il prometteur, au risque de ne plus pouvoir rembourser d'autres traitements "à un prix socialement acceptable".

Un monde de différence

La ministre comprend toutefois l'émotion des patients : 3% d'amélioration de la fonction pulmonaire peut paraître peu au niveau coût/efficacité mais le patient y voit lui un "monde de différence". "30 à 40% d'exacerbations en moins cela signifie aussi moins d'hospitalisation, moins d'antibiotiques lourds, ce qui est important pour la qualité de la vie. Mais les économistes de la santé estiment acceptable 40.000 euros maximum par Qaly (année de vie gagnée en bonne santé)."

Toutefois, ni les Pays-Bas ni la Belgique ne ferment la porte à une proposition plus raisonnable du fabricant qui pourrait déboucher sur une nouvelle décision de la CRM.

Ententes internationales

A l'avenir, plusieurs "ententes" entre pays tel que celles signées au niveau du Bénélux pourraient permettre de faire baisser le prix des médicaments innovants et chers. C'est le cas, en Scandinavie, de la Nordic Alliance. Au sud de l'Europe, six pays ont émis la même intention. Ce qui ferait une alliance possible de 14 pays notoirement sans l'Allemagne et la France qui ne sont pas "chaudes".

Catherine Fonck demande un "vrai débat public, transparent, avec les citoyens, sur les règles à appliquer pour le coût par rapport à la valeur ajoutée. Parce qu'on se retrouve dans des situations de refus ou de retour en arrière - notamment pour les patients ayant une immunodéficience acquise -, selon des règles qui n'ont pas été débattues".

Pour Damien Thiéry (MR), enfin, "les patients qui sont intégrés dans des études cliniques, qui reçoivent des médications et qui vont se retrouver, au lendemain de cette étude, sans échantillon et sans pouvoir continuer leur traitement. Ces patients qui ont été placés sous cette médication révolutionnaire doivent continuer à bénéficier de ce traitement jusqu'au moment où celui-ci est remboursé".